中秋中意口服肌营养不良新药进展揭晓

这个报告是由Italfamaco公司副总裁负责研发的PaoloBettica博士在9月11日的CureDuchenne的网络会议上公布的。

位于米兰的这家意大利药企，在心血管，肿瘤和神经系统以及妇科领域深耕多年，在罕见病领域，最主力的新药就是Givinostat，吉诺维司它。

肌营养不良的主要症状，就是反复的肌肉纤维化，导致肌肉炎症和功能下降。

而由于肌营养不良的基因突变，导致营养不良蛋白（dystrophin）的丧失，从而破坏了肌营养不良蛋白复合物，导致一系列反应和渐进性肌肉退化，肌肉的再生能力降低，细胞耗尽和结缔组织更换。

作为一个组蛋白去乙酰酶抑制剂（HDAC抑制剂），Givinostat目前正在开发用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝克肌营养不良（BMD）。

HDAC抑制剂是一种抑制组蛋白脱乙酰酶的化合物。目前，HDACi已经在精神病学和神经学中有着长期使用的历史，作为情绪稳定剂和抗癫痫药。

（HDAC抑制剂通过增加基因活动来改善细胞功能）

此外，HDAC抑制剂最近正在被研究用于肿瘤，寄生虫和炎症疾病。

而肌营养不良就是肌肉的炎症，导致肌肉反复纤维化，功能进行性下降和弱化。

（治疗前肌营养不良导致反复纤维化和肌肉慢性炎症。公司网站）

据这个意大利药企的网站介绍，由于Givinostat作用于遗传缺陷导致的症状，它有可能治疗整个DMD和BMD人群，并可能对抗所有肌肉区的疾病病理遗传症状。

吉诺维司它的具体工作原理如何呢？

据这家米兰的药企介绍，Givinostat的作用原理在于，营养不良蛋白的糖蛋白复合体通过形成一座桥梁并将细胞外基质的基础层膜连接到内细胞骨架，赋予肌肉纤维的结构稳定性。

（Givinostat的治疗肌营养不良原理）

在年发表在学术杂志上的一篇研究论文显示，共有20名7至11岁的患有杜氏肌营养不良的男孩，定期服用激素治疗的可以行走的男孩参加了这项研究。

他们经过吉维诺司它治疗了12个月。

在治疗开始时和治疗结束时，研究人员收集了肌肉活检，以评估肌肉和纤维化组织的数量。

这项研究发现，使用Givinostat治疗后，可显著提高了肌肉活检中肌肉组织的分数，并减少了纤维化组织的数量。

此外，Gininostat还大大减少了组织坏死和脂肪替代。

此外，这个药物的安全性好，患者的依从性高。

当然，这个研究的样本数量太少，无法观察到功能测试的改进，样本规模不足以得出明确的结论。

总之，这项研究表明，使用Givinostat治疗超过1年，可能显著阻止7至10岁仍能行走的DMD男孩的疾病的进展。

目前，公司正在扩大临床试验患者的数量，在更多的DMD和BMD的孩子研究这个新药的疗效和安全性。

在9月13日举行的网络会议上，Italfamco公司表示，目前的临床试验已经进入了二期，试验在欧洲和世界的其他地方举行，共招募名患者。

这个临床试验的结果，将在年第四季度到年第一季度公布。

同时，治疗贝克肌营养不良（BMD）的二期临床试验也在进行中，招募48名患者。预计结果公布的时间将在年5月。

至今为止，FDA已经授予吉维诺司它治疗DMD和BMD的孤儿药物资格，并授予快速通道。欧盟委员会已授予其的孤儿药品指定，用于治疗DMD。

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