好消息渐冻症新药Albrioza被首个

Amylyx致力于通过发现和开发创新的新疗法来支持和创造更多的神经退行性疾病公司。近日，Amylyx宣布，加拿大卫生部已有条件批准Albrioza（也称为AMX，PB-TURSO）治疗用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”，这是首个全球监管批准的ALS新疗法。

临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用Albrioza的ALS患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是应用到现有的ALS疗法中。这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。

Albrioza作用机制

Albrioza是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，同时减轻内质网(ER)应激和线粒体功能障碍的发生。

Albrioza实验过程

Albrioza的批准基于CENTAUR的临床数据，这是一项在名ALS受试者中进行的多中心2期临床试验，实验包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，受试者接受了治疗在内的24周中，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)平均得分高出2.32分。这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

肌萎缩侧索硬化症现状

肌萎缩侧索硬化症(ALS），俗称”渐冻症“，它是由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的一种无情的进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终导致死亡。绝大多数ALS患者(90%)有散发性疾病，没有明确的家族史。目前大约有3,名加拿大人患有ALS，从出现症状起的平均预期寿命为2至5年。加拿大每年大约有1,人死于ALS，每年的诊断数量也不尽相同。

已有多款药物批准用于肌萎缩侧索硬化症

截至目前，FDA（美国食品药品监督管理局）已批准6款药物治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），除了上述提到的Albrioza之外，2款不同类型的依达拉奉（包含混悬液和注射液）和3款不同剂型的利鲁唑片（力如太，口腔膜剂、片剂、混悬剂），Albrioza的到来，将为肌萎缩侧索硬化症带来更多的选择，期待能够早日在国内上市。

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