渐冻症新药美国终于获批冰桶挑战曾筹

当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物，也是年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。

这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月，FDA咨询委员会以6：4的投票结果，表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后，Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据，并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。

今年6月，FDA通知Amylyx制药公司，将审查新药的最后期限延长至9月29日，以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方（AMX）临床研究数据的额外分析。