全球首款腓骨肌萎缩症1A型治疗药物国内临

来源：新浪医药

药品名称：PXT

剂型：口服溶液剂

申请事项：进口药品注册

主送单位：天士力国际基因网络药物创新中心有限公司

注册分类：化学药品2.3类

公告称，PXT为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物，是法国Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物网络药理学分析，在已上市的余种药物分子中，筛选得到的能够下调PMP22表达的创新复方药物，由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成。天士力基因网络公司拥有PXT项目在大中华区（中国大陆、香港、台湾和澳门）的研发、生产及商业化权益，同时拥有PXT在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。

PXT为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物。CMT1A是一种罕见的周围神经单基因遗传病，患者痛苦且临床尚无有效的治疗手段和药物。PXT拥有自主知识产权，已被FDA和EMA（欧盟药品监管体系）授予孤儿药地位。腓骨肌萎缩症具有明显的遗传异质性，欧美发病率为1:~1:，CMT1A发病率占CMT总数的57%~37%。国内流行病学数据尚缺乏。

截至目前，天士力基因网络公司对PXT项目累计研发总投入.97万元人民币。

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