堀田表示:尚未变成肌肉的细胞容易在体内稳

肌肉萎缩症中常见的duchenne型的发病原因是:患者体内维持肌肉结构所必须的蛋白质dystrophin(抗肌萎缩蛋白)的合成因基因出现变异,导致合成反应中途停止,产生异常蛋白质,结果引起肌力减弱和肌肉萎缩

中新网11月27日电 据日本共同社报道,日本京都大学助教堀田秋津(主攻干细胞基因工学)的研究小组在26日的美国科学杂志网络版上发表研究成果称,首次成功利用诱导多能干细胞(ips细胞)修复了会引发肌肉萎缩症的遗传基因

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此次研究小组采集了duchenne型患者的皮肤细胞,制成ips细胞该ips细胞因部分基因缺失而无法生成抗肌萎缩蛋白研究小组通过可以辨识基因构造进行操控的方法,成功实施了修复当把ips细胞变肌肉萎缩的发病原因为肌肉细胞后,就会产生抗肌萎缩蛋白据悉,将这种正常的肌肉细胞移植给患者,有可能改善症状虽然人们对通过操控基因进行治疗寄予厚望,但仅修复成为病因的基因而不伤及其他基因十分困难

据报道,使用上述方法后,不需要修复的基因没有发现重大损伤和变化堀田表示:“尚未变成肌肉的细胞容易在体内稳定生存,最适合进行移植我们将努力研究制作方法”(中新网健康频道)

据介绍,由于ips细胞能够在人体外重现疾病症状,因此研究小组使用了显示出肌肉萎缩症状的ips细胞,修复了基因,使其不再制造导致发病的异常蛋白质据介绍,该成果将有助于研发改善症状的新治疗方法

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