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国内MD组织介绍ampDMD新闻简讯
DMD作为罕见病中的常见病，是世界神经肌肉疾病专家研究的热门疾病，国外也有很多公司在开发研究DMD药物。很多人由于工作繁忙，照顾孩子，可能看到的消息少，觉得没有什么进展，所以我做了这样一项工作，不定期汇总国际国内重要消息发布，方便大家，一起努力。
在我发的消息中，国内消息也是越来越多的，有很多人在努力。最近，大家都在传一条来自天津医科大学报的消息：天津医科大学举行国家重点研发计划重点专项“儿童重症遗传病的基因编辑、干细胞及药物治疗”项目启动会。这里面就包括了DMD疾病（下面的第3条消息）。这说明国家越来越重视罕见病。天津医科大学尹海芳教授就是研究DMD的专家。北京至爱DMD关爱中心和包括尹海芳教授在内的很多国内外专家都保持着联系。
所以本期我要说说国内的肌营养不良组织，患者组织在推动科学研究，药物研发，缩短药物上市时间方面都有重要的作用。有很多人其实对患者组织并不了解，可能还有一些误解。患者组织就是由患者和家长成立的组织，官方注册后就成为一个合法的单位，可以代表我们的群体向社会发声。但是我们的组织要想做成一些事情，比如宣传，为患者提供一些资料，联系专家，组织活动等都需要资金，而资金的来源开始只能来自于我们的家长，所以我们组织的发展是非常艰难的。只有组织强大了，才能引起社会的重视，才能有企业赞助等，北京至爱DMD关爱中心就是由一些积极家长建立起来的，他们付出了很大的精力，也自费投入了很大的财力。他们每个人都有自己的工作，他们的每一次努力都值得我们尊敬。组织的强大要依赖于我们每个人的努力和团结。
北京至爱DMD关爱中心可以说是国内MD组织的先锋，最先成立了爱不会停止脚步QQ群为患者（家长）答疑，推动国内DMD的治疗。其他的一些组织的负责人员很多都是从北京至爱DMD关爱中心了解到很多信息，成立了自己的组织，比如深圳的Jones成立了MDbaby关爱中心，浙江的曾妮发起成立了杭州逐梦天使助医公益服务中心，北京的杨硕(肢带型肌营养不良患者）成立了杨硕罕见病关爱中心，黑龙江的胖胖兽（面肩肱型肌营养不良患者）成立了你不孤单FSHD。经过很多积极热心家长的不懈努力，现在北京至爱DMD关爱中心终于有了专职人员姚颜锁主任，我们期望能通过我们的努力能够有更多的专职人员，那样我们的很多工作就好开展了。
当然，还有一个不得不提的组织是上海集爱杜氏肌病关爱中心，这不是患者组织，但也为DMD群体做出了很大贡献，在此感谢所有关心DMD群体的各界爱心人士。
在新的一年，我希望所有的患者（家长）能够团结起来，积极支持我们自己的组织的各项活动。我也希望我们国内的肌营养不良组织能够团结协作，相互沟通，相互合作，能够推动国内肌营养不良群体更好更快的发展！
以下是最新的一些资讯：
1.新华社：1月23日下午，中央全面深化改革领导小组第二次会议,审议通过了《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》,会议指出，改革完善仿制药供应保障及使用政策，要从群众需求出发，把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点，促进仿制药研发创新，提升质量疗效，提高药品供应保障能力，更好保障广大人民群众用药需求。
2．健点子ihealth:年开年，一个振奋人心的消息传来，一个巨无霸的组合大力神项目在英国悄然诞生。这个组合包括了一个患者组织，七家顶级医药和生物公司以及两所大学。大力神（Hercules）项目由非营利DMD患者组织：杜氏英国（DuchenneUK）发起，目前已经联手了七家知名生物技术和制药公司。这些新药研发的“七匹狼”领军者是：被称为“宇宙药厂”的辉瑞公司、瑞士大药企罗氏、第一个获批DMD新药的Sarepta公司、研发了PTC-的PTC公司、正在进入临床研发的Solid生物科学公司、Summit公司以及Wave生命科学公司。尽管各有专长，但他们都有一个共同处：开发治疗DMD的新药，并将新药尽快临床验证，获批和上市。
3．天津医科大学报1月11日讯：日前，天津医科大学在学术会议中心中报告厅举行国家重点研发计划重点专项“儿童重症遗传病的基因编辑、干细胞及药物治疗”项目启动会。该项重点专项针对杜兴肌肉萎缩症（DMD）、重型β-地中海贫血和成骨不全（OI）等儿童重症遗传病的治疗困境，从基因编辑、干细胞和药物治疗三个方面，探索儿童重症遗传病治疗的新途径。项目研究团队由天津医科大学、中山大学、陆军军医大学、江苏恒瑞医药股份有限公司、深圳微芯生物科技有限责任公司、云南中科灵长类生物医学重点实验室、中国医医院七家单位组成。
4.来自DMD药物Kyndrisa(drisapersen，这是BioMarin公司的跳跃51号外显子药物，被FDA拒绝了加速上市申请，要求做三期临床试验进一步研究)的一项三期临床试验显示Kyndrisa不能显著地改善DMD孩子的行走能力，但是进一步分析发现这个药对年纪较小，身体受到损害较小的男孩有潜在的好处，这个结果强调了早期治疗对于延缓疾病进展，保存孩子的功能性步行能力的重要性。
英文原文链接如下什么药治疗白癜风北京治疗白癜风多少钱咨询
