西澳研发出新药nbsp治疗罕见遗传性

西澳研究者开发的一种可以医治罕见、致命的肌肉退化疾病的新型药物,已为美国食品和药物管理局批准。

据西澳人报网报导,西澳大学研究院副院长欧文斯女士(RobynOwens)表示,这种名为Eteplirsen的药物给裘馨氏肌肉萎缩症(DuchenneMuscularDystrophy)患者带来了希望。这种遗传性疾病的患者,通常在12岁前就得坐轮椅,大部分活不过30岁。“这是第一次能针对病因下药,从而延迟病情发展,使病人肢体灵活的时间能延更长久一些。”欧文斯教授说。

该病患者绝大部分是男性,几率为每个男性中就可能有一人患病。患者症状为全身肌肉逐渐萎缩,包括心肌萎缩,最终导致死亡。女性极少患此病,大约每5千万女性中有一人得病。

默多克大学(MurdochUniversity)的两名教授SteveWilton和SueFletcher在与西澳大学合作的脑神经研究中心共同研制出了这一药物。









































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