救命药进医保热议背后的冷思考

每一个小群体都不会被放弃……

12月3日，国家医保局发布消息，全球首款针对脊髓性肌萎缩症（SMA）致病基因的修正治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，SMA患儿将从“有药可医”进入到“有药可保”的新时代。

罕见病患者的迫切希望

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。

SMA患儿主要发病于婴幼儿，可能表现为肌张力减退，头部控制不良、“蛙腿”样姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。随着疾病的进展，运动功能逐渐减退。据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，我国约有SMA患者2万-3万人，其中病症最重的1型患者若不加以干预，一般都活不过2岁。

在很长一段时间里，中国对于SMA患者的诊断、就医、用药方面一直是空白。年，SMA纳入到我国《第一批罕见病目录》。同年，渤健公司研发、生产的诺西那生钠，作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》。年2月，诺西那生钠在中国获批上市。随着救命药的上市，国内SMA患者终于等到活下去的希望。

然而，这条通往曙光的道路，似乎并不这么顺畅。据了解，诺西那生钠刚进中国时，最开始的定价近70万元一针。有这个药第一年需用药6次，往后每年用药3次，且终身不停药。即便是企业有赠药政策，这对于绝大部分家庭而言都是背不起的负担，倾其所有或许能用上一年，那之后怎么办？从无药可医，到有药医不起，这让许多家庭陷入新的绝望。

一场改变患者命运的谈判

为推动救命药进入医保目录，今年1月渤健公司发布了新的援助计划，SMA患者第一年的自付费用从原有的约万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约万元降低至55万元，降幅约50%。

新一轮国家医保目录调整，诺西那生钠进入到医保谈判环节，引起全社会的广泛

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