当前位置：肌肉萎缩 > 护理保健 > 耶鲁大学找到治疗肌营养不良的方法 >
耶鲁大学找到治疗肌营养不良的方法
——且行好事，共问前程——
耶鲁大学找到治疗肌营养不良的方法耶鲁大学的研究人员已经确定了一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的可能治疗方法，，其治疗方法是针对一种被认为“无法忍受”的酶。该发现发表在8月25日的《科学信号》中。
尽管较早的研究已经揭示了一种称为MKP5的酶在DMD的发展中所起的关键作用，使其成为可能的治疗靶标，但数十年来，科学家一直无法破坏这种称为蛋白酪氨酸磷酸酶的酶家族。发生化学反应的酶的“活性”位点。
在这项新研究中，DorysMcConnellDuberg药理学教授和比较医学教授AntonBennett及其团队筛选了,多种化合物。他们鉴定了一种分子化合物，该分子化合物通过结合至以前未发现的变构位点(酶活性位点附近的一个点)来阻止酶的活性。贝内特说：“已经进行了许多尝试来设计该酶家族的抑制剂，但是这些化合物未能产生正确的特性。”“到现在为止，酶家族一直被认为是不可药物。”他说，通过针对MKP5的变构位点，“我们发现了绕过早期问题的药物开发的绝佳起点。”研究人员在肌肉细胞中测试了他们的化合物，发现该化合物成功抑制了MKP5活性，为治疗DMD提出了一种有希望的新治疗策略。这项研究得到了美国国立卫生研究院，美国关节炎与肌肉骨骼与皮肤病研究所的资助，以及耶鲁大学的布拉瓦特尼克创新基金的资助，该基金会每年颁发奖项，以支持耶鲁大学最有前途的生命科学发现。Bennett说，由耶鲁大学合作研究办公室管理的Blavatnik资金对于推动研究向前发展至关重要。他说：“它获得了一家大型制药公司的许可，我们希望他们能随着新疗法的开发而迅速前进。”他补充说，这一发现的意义远不止于肌肉营养不良。研究人员证明，MKP5酶广泛涉及纤维化或疤痕组织的形成，这种疾病占全世界自然死亡的近三分之一。本文来源yale网站，如翻译有误，敬请指正，点击文末“阅读原文”查看原文。
AtZHIAI,WeBelieveinDMDLifeUnlimited.我们相信生活仍然美好北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心（简称北京至爱DMD关爱中心），前身为年5月成立的中国社会福利基金会“MD关爱项目”，年9月正式注册成立民办非盈利机构。至爱是中国成立最早的DMD/BMD患者互助组织，也是中国重要的DMD/BMD全国性患者帮扶机构之一。
★愿景：结束杜氏
★使命：持续提高DMD/BMD患者和家庭的生活质量，延长患者寿命。
★价值观：尊重每一种生命形式，体现生命价值
★信念：爱不会停止脚步
[主要工作]：
●筹划DMD公益帮扶项目，开展公益活动；
●汇聚患者的力量，建设患者交流平台，促进患者及家属之间的互助互勉精神，分享治疗、护理及生活心得；
●加强疾病宣传，避免误诊误治；提供有关疾病研究、诊疗的最新信息；
●协助有关单位提供康复、社交、心理服务及情绪支持；
●积极创造对患者有利的社会环境，为患者提供更多的医疗、教育、就业机会。
在至爱，我们相信：患者的命运可以改变，积极创造对患者有利的社会环境，可以为患者提供更多的医疗、教育、就业机会；乐观的和疾病一起生活，可以持续提高患者及家庭的生活质量，延长患者寿命。因为有爱，所以至爱!
[主要业绩]
●长期和社会福利、教育和儿童慈善界以及罕见病患者组织保持密切的协作关系，开展与DMD有关的公益项目，链接社会资源，支持全国各地DMD患者和家庭活动；
●年至医院、医院第三医学中心（医院）、医院、医院医院合作开展患者教育活动；
●年至今持续和原武警总院等机构合作,汇聚社会各方力量，举办了6届DMD全国医患交流大会；
●DMD联合门诊(MDT)倡导者和推动者，是医院、医院、医院DMD联合门诊的患者支持单位，医院开展DMD联合门诊（MDT），为DMD标准化治疗提供服务，在全国范围内为DMD家长和患者组织提供技术支持。
DMD(DuchenneMuscularDystrophy)属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷，造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白（Dystrophin蛋白），肌细胞膜失去完整骨架，造成肌细胞膜损伤，肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩，肌力逐渐减退，丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏，若不治疗干预，DMD病人通常在12岁前失去行走能力，最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。
DMD/BMD约有65%左右与遗传有关，35%为新生突变所致。按发病率，全国每年新增约3名DMD/BMD病人，患者总数约有10万人。
至爱服务号，提供用户管理服务功能至爱订阅号，及时传达最新活动及资讯
至爱执行主任姚颜锁，电话联系邮箱：
qq.