慢慢被禁锢的渐冻症患者,间充质干细胞或成

渐冻症是一种运动神经元疾病，是选择性侵犯人运动神经元的神经退行性疾病。渐冻症病因至今不明，20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。

近年来，科学家们正在积极探索干细胞干预渐冻症的临床途径。干细胞因其具有强大的再生、替代、修复和分化能力，被生命科学界寄予无限的希望。

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什么是渐冻症

渐冻症（也称肌萎缩侧索硬化症）是一种致命性神经退行性疾病，渐冻症是一种通俗的说法，医学上叫做运动神经元病。

90%的病例被认为是散发性的，而其余10%的患者与家族性遗传有关，其中约20%是由21q号染色体上编码超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变引起的；还有一些因素被认为参与了渐冻症发生与发展，如线粒体功能障碍、谷氨酸兴奋毒性、氧化应激和神经炎症。

肌萎缩侧索硬化症是运动神经元病的一种，肌萎缩侧索硬化通常起病隐匿，缓慢进展，是运动神经元病中最多见的一种类型，发病年龄多在30-60岁之间，男性多于女性，呈典型的上下运动神经元同时损害的临床特征。

他在临床上表现为以下几个特点：

第一个特点：起病比较隐蔽，进展比较缓慢，有的时候需要一年、两年才出现症状。

第二个特点：常见首发症状为一侧或双侧手指活动笨拙、无力，随后出现手部小肌肉萎缩及颤抖，这些症状上肢远端尤其明显。

第三个特点：随着病情的发展，肌无力和萎缩扩展至躯干、颈部，最后可累及面肌和咽喉肌，受累部位常有明显的肌束颤动，肌肉萎缩同时伴有腱反射活跃或亢进，病理成阳性，患者一般无客观的感觉障碍，意识始终保持清醒。

理论物理学家史蒂芬·霍金和美国棒球明星卢·格里克也不幸患上该病（故又称“格里克症”）。患者早期可能只感到无力、肉跳、容易疲劳等症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩、肌力下降、难以自主活动，最后发展为吞咽和呼吸困难，直至呼吸衰竭。

干细胞治疗途径

几乎所有的疑难杂症，都有干细胞研究的身影，作为未来备受瞩目的医学新星，干细胞成为了越来越多患者的治疗希望。

近年来，科学家们正在积极探索干细胞治疗渐冻症的临床途径。干细胞因其具有强大的再生、替代、修复和分化能力，被生命科学界寄予无限的希望。

用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞。在神经退行性疾病中，间充质干细胞（MSCs）疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。

将人脊髓干细胞(HSSC)移植到ALS模型大鼠脊髓中，发现发病延迟7天，内源性运动神经元得到了保护，并将总生存期提高11天。

在模型小鼠的脑室内移植间充质干细胞，对疾病进程给予显著影响：降低神经炎症，抑制星形胶质细胞增生和小胶质细胞活化；15天延迟发作，存活改善13天。

在“中国临床试验注册中心”网站上，查询到有一项“人脐带间充质干细胞联合神经干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效评估和安全性研究”申请1、2期临床试验，这是一项干预性研究。

干细胞治疗渐冻症的疗效分析

北医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位渐冻症患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善渐冻症患者的运动功能，在短期内（半年内）效果较好，而且整个过程是安全的。

医院为29位渐冻症患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。

治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

相信随着干细胞疗法的发展以及全球政策的推进，干细胞疗法将有望为渐冻症患者带去希望，也期待未来干细胞疗法能帮助更多的疾病患者。

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