干细胞疗法或将终结肌肉萎缩症

英属哥伦比亚大学(UBC)的研究人员创建了一种阻止干细胞过早、过快分化的药物,这项技术成果战胜了干细胞治疗领域面临的主要挑战,根据最新发表的《CellStemCell》文章,该药物在实验小鼠身上表现良好,干细胞疗法普及指日可待。

UBC和斯坦福大学联合研究小组对干细胞治疗肌肉萎缩症(musculardystrophy)很感兴趣。肌肉萎缩症是一种遗传病,随年龄增长,患者肌肉日渐削弱。干细胞是治疗肌肉萎缩症的希望,因为它们有能力分化或生产新细胞,为人体补充特化组织,理论上,干细胞形成的新组织能代替受损组织,使患者不再受疾病影响。

但是,干细胞疗法,特别是肌肉治疗距离实际应用存在一个障碍:实验室分离的干细胞分化速度太快,来不及移植就已经变成特化细胞而非干细胞了。在这种情况下,接受干细胞治疗后患者也无法有效生成肌肉纤维。

文章一作博后研究员Dr.RobertJudson(左边)和医学遗传学教授Dr.FabioRossi

“干细胞就像面粉一样,它们可以形成任何事物,但是一旦成型,就不再是面粉。”UBC医学遗传学教授、生物医学研究中心、生物医学工程学院教授、该研究通讯作者FabioRossi博士说道。“问题在于所有的干细胞都会变为‘面包’,但我们希望它们维持面粉的状态,这样它们就可以不断复制创造足够的可以用于移植并有效再生组织的细胞。”

研究人员发现一个叫做Setd7的蛋白在控制干细胞生长以及分化为肌纤维过程中发挥关键作用。通过一个药物,他们可以抑制Setd7蛋白,防止干细胞分化,这样干细胞就会不断分裂。随后他们将干细胞移植到肌肉萎缩症小鼠模型的后腿上,发现这些细胞与肌肉很好地融合在一起,再生组织并提高了肌肉的强度。

“这项发现揭示了一种增强肌肉干细胞治疗效果的新方法,这种方法允许这些细胞在移植到受损组织后促进组织再生并改善肌肉功能。”研究第一作者、UBC博士后研究员、STEMCELL科技资深科学家RobertJudson说道。

肌肉萎缩症是一种罕见的退行性遗传疾病,会导致肌肉随时间延长而退化。这种疾病最常见的类型在男性中的发病率约为1/,严重缩短了生存期。而目前为止没有可以治疗肌肉萎缩症的方法,这篇文章为改善干细胞-肌肉疗法应用带来了新曙光。

该研究与进入发表在《CellStemCell》上。

参考资料:

RobertN.Judsonetal.InhibitionofMethyltransferaseSetd7AllowstheInVitroExpansionofMyogenicStemCellswithImprovedTherapeuticPotential.CellStemCell







































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