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脊髓性肌萎缩症SMA首个口服药罗氏
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罗氏（Roche）近日在虚拟CureSMA研究临床护理会议上公布了评估脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam关键性SUNFISH试验第一部分（Part1）中治疗2-25岁2型或3型SMA患者的2年数据。探索性疗效分析结果显示，与自然疾病史数据相比，risdiplam治疗24个月后显著改善了运动功能。
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