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张锋一篇mRNA递送论文成功转化出新公司
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行业动态
1.FDA批准创新疗法!用于治疗百年顽疾肌萎缩侧索硬化!
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一类进行性神经退行性疾病,严重地破坏人体大脑和脊髓中的神经细胞,又被称为“渐冻人症”,致死率极高,患者普遍发病-5年内会死亡。近日,美国FDA批准Relyvrio上市,该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化症。Relyvrio是由两种药物即苯丁酸钠(sodiumphenylbutyrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)组成的复方制剂,两者能够改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明,上述两种药物联用的协同效应,能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。值得一提的是,FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。参考链接: