一针1348万元史上最贵药将落地中

一针.5万美元

（折合人民币约万元）

“史上最贵药物”将落地中国

近日，中国国家药监局药品审评中心（cde）公示，诺华（novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（spinalmuscularatrophy,sma）的aav基因治疗药物zolgensma（oav注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

只需接受一次静脉注射给药

实现长期缓解甚至治愈

说起冰桶挑战赛，很多人都能想起“渐冻人（肌萎缩侧索硬化症，又称als）这个说法。

但是提起它的“兄弟病”——sma，不少人都一头雾水。实际上，sma也是一种运动神经元性疾病。患sma后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。

在新生儿中，sma发病率为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人~50人就有1个是sma致病基因携带者。

年5月，sma被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能，sma主要被划分为四个类型：

i型最常见也最严重，患儿通常面临更大的身体挑战，基于诸多因素，他们的生命周期会存在显著差异；ii、iii、vi型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期，但他们的身体功能会随时间推移不断变化。

与“渐冻人”同样残酷，sma患者也会不断丧失对应的运动功能，只不过“渐冻人”一般是成年发病，而sma一般是婴幼儿时期发病。而且sma是发病越早病情越重，“渐冻人”正好相反。

年5月24日，美国fda批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下sma患者的基因疗法——zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达smn蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

天价药曾引发巨大争议

zolgensma的目前定价为.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。目前zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。

由于高达.5万美元的定价

有人质疑

诺华是以孩子的生命做要挟

对于社会和舆论的质疑，诺华公司ceo曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花万到万美元，但是效果远不如这些药物。”该ceo表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

天价药“地板价”入保的案例

不容易被复制

目前全球已获批3款sma疗法，除了zolgensma，还包括渤健的spinraza以及罗氏的evrysdi，后两款都已在国内获批。

spinraza（诺西那生钠注射液）于年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有sma病例的95%），这也是国内首个获批治疗sma的药物。

此前spinraza在国内定价接近70万一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。

诺西那生钠注射液图片来源：受访者供图

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