干细胞治疗肌肉萎缩症,一场生命的奇迹之旅

皮肤下的肌肉可能是最为神奇的人体引擎。

它支持着我们走路、跑跳，甚至攀登上陡峭的山峰。

也正是这余块肌肉的紧密合作，我们的日常行动才得以为继。

然而有这么一群人，从出生就被剥夺了行动的权利，他们患上了一种叫“Ullrich型先天性肌肉萎缩症（UCMD）”的罕见病，是由人体编码胶原蛋白Ⅵ（包括COL6A1，COL6A2和COL6A3）发生基因突变所导致的。

患儿从小就会出现肌无力，无法独立行走等问题，待到年龄渐长，他们还得依靠呼吸机维持夜间呼吸，否则极易因呼吸衰竭而死亡。

肌肉萎缩症是一种常见的神经科疾病，多由于肌肉本身疾患或神经系统功能障碍所致。

虽然肌肉萎缩症并不会直接危及患者生命，但却会严重降低患者的生活质量，且会给家庭及社会带来沉重的负担。

但是在过去，针对肌肉萎缩症，临床医学上并无特别有效的治疗方法。

周握力提高35%iPSC带来治疗新策略自年山中伸弥等发现了将体细胞诱导为多能干细胞的奥秘后，越来越多研究者的目光聚集到了这一领域。

人们相信诱导多能干细胞（iPSC）可被用于广泛的体外研究，甚至用于更加精准的定制化细胞疗法中。

11月23日，国际期刊《FrontiersinCellandDevelopmentalBiology》（影响因子：6.）给出了新答案。

△研究发现：干细胞促进患有罕见肌肉疾病的小鼠肌肉恢复再生来自日本京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）的研究者发现：通过iPSC衍生的间充质干细胞（iMSC），可以系统性地恢复胶原蛋白VI合成，帮助UCMD小鼠肌肉再生。

这一结果为有UCMD患儿的家庭点燃了希望。

这项被誉为“改变世界的伟大技术”，意味着研究人员可以用机体的多种不同来源的细胞进行重新编码，将它们转化为具有万能分化性的诱导多能干细胞（iPSC），进而分化成干细胞、神经细胞、或者是其他需要再生的细胞。

“虽然源自其他组织的MSCs理论上也能产生胶原VI，但运用iPSC可以制备大量具有均匀质量的细胞用于移植。

”简而言之，iPSC衍生细胞在“量产”上更具优势。

小鼠被安排了腹腔注射5x10?iMSCs。

部分小鼠还在第4周进行了i.p.加强移植（23G1ml注射器注射5×10?个iMSCs）。

待到第8周进行数据统计时，研究者重点观测了这些被安排i.p.移植小鼠，追踪指标为胶原蛋白VI的挽救面积、肌肉的再生情况，同时也对线粒体形态和细胞凋亡情况，肌肉功能进行了检测，结果发现：1、与未移植的小鼠相比，移植iMSC的小鼠在第8周肌肉重量明显增加；

2、iMSC移植减少了畸形线粒体和肌肉细胞的凋亡数量。

3、8周后，iMSC移植的小鼠握力较之未移植小鼠提高了35%，旋转能力也提升近30%。

△iMSC移植小鼠在8周时旋转及握力功能均得到改善iPSC技术具有治疗UCMD的潜力。

02不止于UCMD干细胞带来更多希望肌肉萎缩其实是一系列不同病因而导致肌肉力量减退的疾病，所涉病种十分广泛，除了上述提到的UCMD，还有进行性肌肉萎缩症，脊髓性肌萎缩等，而干细胞在它们的应用治疗上也均有建树。

脊髓性肌萎缩症年《ScienceTranslationalMedicine》（影响因子：17.）发表一项研究，意大利的科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传矫正的iPSC细胞用于自体细胞疗法，他们在小鼠模型中成功控制住了疾病的进展。

进行性肌肉萎缩症这个疾病案例发生在中国，CCTV-1《人口》栏目曾报道过一对患有”进行性肌肉萎缩症”的双胞胎兄弟。

这种肌肉萎缩也是由于基因缺陷导致的，基本无药可医。

经过从孩子体内抽取一定数量的骨髓干细胞，进行细胞分离，培养和诱导分化后，这些被寄予厚望的干细胞被移植回孩子体内。

结果手术非常顺利，在20天

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