美科学家欲研发鼻喷剂以基因疗法抗COV

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美国宾夕法尼亚大学雷杰纳隆药厂（Regeneron）科学家正在研究能否利用基因治疗技术，研发一款可预防冠状病毒疾病（COVID-19）的鼻用喷剂。这项概念是利用弱化的病毒作为载体，将遗传指令送入鼻子和喉咙细胞，以产生强大抗体，阻止新型冠状病毒（SARS-CoV-2）入侵人体。主导研究的宾夕法尼亚大学（UniversityofPennsylvania）和医学教授威尔森（JamesWilson）指出：「这种方法的优点是，不需健全的免疫系统即可发挥作用。」法新社报导，相关技术目前正在进行动物试验，威尔森认为，如果成功，单次剂量的鼻喷剂能为人们提供约6个月保护力，与可望很快获得批准的疫苗相得益彰。威尔森是基因治疗的先驱，基因治疗是将遗传密码导入患者细胞，以纠正缺陷和治疗疾病。他的研究团队发现，腺相关病毒（Adeno-AssociatedVirus,AAV）组病毒能感染人类和其他灵长类动物，但不会引起症状或疾病，可将健康的DNA送入细胞中。瑞士制药公司诺华（Novartis）的基因疗法Zolgensma去年获得批准上市，成为全球第一种治疗脊髓肌肉萎缩症（SMA）的药物，科学家如今正在研究更多可能应用的领域。美国政府今年2月联系威尔森，询问他和他的实验室是否可能利用这种技术来对抗COVID-19，一直到雷杰纳隆药厂研发出两种针对冠状病毒的实验室制造抗体后，相关研究才露出一线曙光。雷杰纳隆药厂制造出来的抗体与病原体表面蛋白结合后，阻止病原体入侵人体细胞，让威尔森的团队可继续从事相关研究。雷杰纳隆药厂的抗体正在进行临床试验，但已获得紧急使用授权，可用来治疗属重症高风险族群的轻度或中度COVID-19患者，最受人瞩目的案例，便是美国总统川普确诊后，接受雷杰纳隆药厂的实验性抗体鸡尾酒疗法。研究人员希望这款鼻喷剂将药剂送入鼻孔后，进入鼻上皮细胞，影响其蛋白质制造机制进而产生抗体。一般来说，只有免疫细胞会制造抗体，这种技术让新的点子成为一种创新疗法。由于冠状病毒会从鼻道进入肺部，鼻喷剂可预防病毒入侵造成的感染。此外，腺相关病毒组病毒仅会引发轻微免疫反应，副作用可能较领跑的疫苗小；疫苗的运作机制是透过训练免疫系统识别病毒的关键蛋白来发挥作用。宾夕法尼亚大学和雷杰纳隆药厂希望能在明年1月前完成动物研究，接着向美国食品暨药物管理局（FDA）提出申请，以展开人体试验。

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