Acceleron公司腓骨肌萎缩症疗法

年3月5日——ACE-是一种治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）的研究性疗法。在健康志愿者中进行的1期临床试验显示，该药耐受性良好并能够促进靶点肌肉生长。

该研究发表于《肌肉和神经》（MuscleNerve）杂志，标题为：“局部作用的ACE-增加健康志愿者肌肉体积”（LocallyActingACE-IncreasesMuscleVolumeinHealthyVolunteers）。

Acceleron公司的ACE-是一种结合到myostatin蛋白质和其他肌肉调节因子的局部作用药物，通过增加肌肉的生长发挥作用。ACE-的优势之一是能够以靶向方式作用于所治疗的肌肉。

ACE-也已经被证明能够增加神经肌肉疾病小鼠的肌肉质量和力量。

研究人员们开展了一项1期随机、安慰剂对照试验（NCT），将ACE-局部注射到45-75岁健康绝经后妇女的选定骨骼肌肉中进行单次和多次给药测试。

研究人员们测试了三种单次给药剂量——50毫克、毫克和毫克，以及三种多次给药剂量——毫克、毫克和毫克。

该研究的主要首要目标——其终点——是评估该疗法的安全性和耐受性。额外或次要终点是通过测量与安慰剂相比的肌肉力量和体积来测试该疗法的有效性。

参与者们接受了一系列50-毫克的ACE-或安慰剂治疗，直接注入股直肌（大腿前侧中部肌肉）或胫骨前肌（主要位于胫骨附近的肌肉）。参与者接受一次治疗，或者相隔3周接受2次治疗。

在所招募的58名妇女中，42人接受ACE-83，16人接受安慰剂。

安全性结果显示没有严重不良事件、剂量限制性毒性，或因不良事件而停药。

股直肌肌肉体积最大平均增加14.5%，胫骨前肌肌肉体积最大平均增加8.9%。然而，研究人员们没有检测到平均肌肉力量的显著变化。

Acceleron公司首席医疗官MatthewSherman博士在一份新闻稿中说：“1期试验中ACE-前所未有地增加了肌肉总体积，这对于我们快速推进到治疗两种不同局灶性肌无力疾病的2期试验是至关重要的。”

ACE-正在两个2期临床试验中进行测试，一个是CMT试验（NCT），目前正在招募参与者。另一个面肩肱型肌营养不良症（FSHD）试验。

FSHD试验第一部分的初步结果显示，在接受ACE-药物的患者中，超过12%的患者胫骨前肌和肱二头肌的平均肌肉总体积增加。

两项2期试验第一部分的最终结果预计将于下半年获得。FSHD试验第二部分预计很快就会开始，预计年获得结果。CMT试验的第二部分预计将于年底开始。

Sherman说：“我们相信ACE-对于增加神经肌肉疾病患者的肌肉质量、力量，改善其功能具有显著影响。”

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