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基因编辑生命科学里革命性的里程碑
还记得美国著名的科幻电影《侏罗纪公园》吗？它是美国最经典的恐龙科幻电影，电影中恐龙形象更是深入人心。那么，你是否曾经想过，某一天，这些恐龙会真正出现，原始灭绝的动物全被复活，那会是何种景象？很远吗，不一定。生物技术高速发展，我们在逐渐探寻大自然的奥秘。数百年前，我们还不知道DNA是何物，现今转基因技术已经可以定向改变生物的遗传性状。近几年，源自细菌的免疫系统的CRISPR-Cas9技术，使定点改变生物的遗传物质不再是梦。这也是我们今天要讲的基因编辑。
一，什么是基因编辑，基因编辑能做什么？
在开始前，我们先简单地了解下基因
大家都知道，生物的性状本质上是由基因控制的，不同的基因变化会造成很多差异。基因是遗传变异的主要物质。支配着生命的基本构造和性能。储存着生命孕育、生长、凋亡过程的全部信息，通过复制、转录、表达，完成生命繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程。生物体的生、长、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。
二、基因突变是生物进化的重要因素之一
在一定的条件下基因也可以从原来的存在形式突然改变成另一种新的存在形式，就是在一个位点上，突然出现了一个新基因，代替了原有基因，这个基因叫做突变基因。于是后代的表现中也就突然地出现祖先从未有的新性状。而基因突变的本质是人体的一个基因发生了一个位点的突变。
如果我们可以控制这些位点，岂不是就可以改变这些性状了？这就是基因编辑的目的。
答案正是如此。
因此科学家们一直想着如何编辑基因，当然，也研究了很多手段。
最原始的是天然变异。
基因复制并不是百分之百精确的，会随机发生变异。这成为了很多时候我们获取基因变异的天然办法。
比如我们的杂交水稻（杂交水稻无论是雄株还是其他杂交材料，本质上都是基因变异，是一种在未搞清楚负责基因的时候利用基因变异来进行人工优化的做法），我们的各种家养动物，都是利用天然变异来进行的。
后来人们开始有意识地寻找引发基因变异的办法。
比如用紫外线或者X光诱变。
比如用化学物质诱变。
甚至还有用太空技术诱变的。
这些技术的好处是可以使得基因变异，但是缺点是不可控制，往往是随机变异。
后来，随着生物技术的前进，人们寻找到了新的基因编辑技术。
比如锌指核酸酶，比如TALEN，这些技术让基因编辑更加快速了，也更加精准了。
CRISPR可以切割DNA，然后让DNA发生损伤。这个时候我们可以趁机把我们想要编辑的部分导入进去。
进一步，所有生物都拥有的修复系统会把基因组修复。
而这个修复的过程，会“错误”地把那段我们编辑的部分一起当做自己的DNA进行修复。
于是，我们就实现了基因编辑。
这种编辑，有一种“狸猫换太子”的感觉。
二，基因编辑有什么作用呢？------最基础的应用就是应对疾病。
比如狐臭，这是一种让人比较讨厌的难言之隐，然而其本质上是一个基因发生了突变。
而利用基因编辑技术，我们可以把这个突变扭转，于是就治疗了狐臭。
再比如癌症，很多时候，癌症是和基因有关的。
典型的就是乳腺癌，有个基因发生变异就会导致乳腺癌发生几率提高几倍。
著名影星安吉丽娜朱莉还因为检测到了这个基因变异而把自己的乳腺切除。
不过有了基因编辑技术，可以直接把这个基因突变扭转回来，从而降低乳腺癌概率。
而更为夸张的是，这个基因编辑，为人类改造自身提供了强大的武器。
大家看到各种科幻电影，各种各样的改造人类。
鹰的眼睛,狼的耳朵,豹的速度,熊的力量。
那么有这套基因编辑技术，我们完全可以把这些基因编辑或者导入人体，实现人体改造。
比如贺建奎就冒天下之大不韪，用这套系统，编辑了受精卵，并让宝宝生下来，引发了全球的震惊。
基因疗法的最新研究成果及意义
基因编辑技术可以准确地改造人类基因，达到基因治疗效果。中国科学院生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组通过在小鼠胚胎中注射CRISPR/Cas9纠正白内障小鼠模型中的遗传缺陷，所产生的后代是可育的并能将修正后的等位基因传递给它们的后代。杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的肌肉萎缩症，也是最常见的致命性遗传病之一，是由肌营养不良蛋白dystrophin基因突变引起。杜克大学CharlesGersbach研究组应用CRISPR/Cas9在DMD小鼠中将dystrophin基因突变的23外显子剪切，而合成了一个截短的但功能很强的抗肌萎缩蛋白，这是生物学家“首次成功地利用CRISPR基因编辑技术治愈了一只成年活体哺乳动物的遗传疾病”。
CAR-T治疗简图
基因编辑技术联合免疫疗法在肿瘤及HIV/AIDS治疗具有广泛的应用前景。嵌合抗原受体T细胞（ChimericAntigenReceptorTcell，CAR-T）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法。CAR-T细胞疗法在B细胞恶性血液肿瘤治疗中已经取得硕果。中科院动物研究所王皓毅研究组利用CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞中进行双基因（TCRαsubunitconstant和beta-2microglobulin）或三基因（TRAC，B2M及programmeddeath-1）敲除。美国斯隆凯特林癌症纪念中心MichelSadelain研究组发现CRISPR/Cas9技术将CAR基因特异性靶向插入到细胞的TRAC基因座位点，极大增强了T细胞效力，编辑的细胞大大优于传统在急性淋巴细胞白血病小鼠模型中产生CAR-T细胞。
年10月，医院的肿瘤医生卢铀领导的一个团队首次在人体中开展CRISPR试验，从晚期非小细胞肺癌患者体内提取出免疫细胞，再利用CRISPR/Cas9技术剔除细胞中的PD-1基因更有助于激活T细胞去攻击肿瘤细胞，最后将基因编辑过的细胞重新注入患者体内。
有了基因编辑，能够加快科学的进步。我们可以将其应用于疾病的动物模型构建、由点突变引起的疾病的治疗，我们甚至还可以利用该工具对胚胎细胞的基因进行精确地编辑。甚至未来大家想象的改造人类，设计人类都有可能。所以未来，我们要利用好基因编辑！不要让它成为“潘多拉的魔盒”
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