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快讯FDA就基因编辑举办为期两天的马
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作者：John
导读：在年，超过40种基因疗法提交给FDA，以便在人体试验之前进行早期咨询。其中，有超过10种被考虑进行人体试验。但一系列复杂的安全问题仍有待解决--包括确定在临床前研究中使用的正确的动物模型，以确保人体试验的安全性，并确定如何安全地提供药物。
美国FDA本周就基因编辑举办了为期两天的马拉松式咨询委员会会议，包括诺华等公司也参与其中。
在美国食品和药物管理局的演讲中，讲述了对两种基因疗法进行的审查。诺华（Novartis）公司治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma和SparkTherapeutics公司治疗遗传性视网膜疾病的Luxturna。而诺华是唯一正式出席咨询委员会会议的公司，Zolgensma药物成为讨论的焦点。
FDA指出从肝脏毒性到肾脏损伤到神经元丧失的安全问题。随着基因疗法走向市场，这些问题早已被注意到，而且在早期的临床试验中，患者也已死亡。该委员会也正试图回答有关动物研究的优点和局限性的复杂问题，以确定人类的肝脏毒性风险。
美国食品和药物管理局的文件说，自Zolgensma获得批准以来，在接受该疗法的名患者中，约有三分之一经历了与肝脏有关的不良事件，包括一例严重肝衰竭。该疗法有一个关于这种可能性的黑框警告，患者应接受全身皮质类固醇治疗。
诺华的演讲中包括去年在Zolgensma上市后试验中出现的不良事件的细节。迄今为止，在接受过Zolgensma剂量的名SMA患者中，有9名患者出现了血栓性微血管病，这是一种罕见的疾病，可导致血小板计数低、器官损伤和其他严重问题，在某些情况下还会导致死亡。在SMA试验中，有一名患者死于败血症，而其余的患者都已康复或被列为改善。根据诺华公司的报告，这些事件导致了对Zolgensma标签的修订。
基于此，诺华公司称，基因疗法倾向于治疗罕见的、危及生命的疾病，因此在开具这些药物的处方时，需要考虑病人的利益-风险状况。鉴于风险已知，应及早对患者进行TMA筛查，并应立即对该病症进行治疗。在未来的AAV基因疗法的药品标签上也应加入这一风险。而来自宾夕法尼亚大学LisaButterfield博士表示，在接受基因治疗后，“似乎强烈要求对患者进行更长时间的评估”。
在临床前研究中使用的正确的动物模型方面，同样来自宾夕法尼亚大学CharlesVite博士认为，鉴于动物的平均10年寿命及其与人类的相似性，狗可能是未来试验的最佳临床前模型。
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