科学家联手AI找到渐冻人症新药靶点,

英矽智能公司近日与中外科研团队合作，利用ai（人工智能）靶点识别引擎发现了多个肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗靶点，相关论文发表在国际期刊《衰老神经科学前沿》上。肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻人症”，已获批上市的药物都不能阻止或逆转患者的功能丧失。英矽智能联合首席执行官、上海研发中心负责人任峰博士表示，这一成果证明了人工智能引擎在药物靶点发现方面的能力。

萎缩性脊髓侧索硬化症是运动神经元病中最为常见、最易识别的表型。有人用8个字形容“渐冻人”——身如顽石，心似飞鸟。该病临床表现为四肢及躯干肌肉萎缩，导致运动功能严重障碍，最后累及呼吸肌。许多患者在临床症状出现后3—5年内因呼吸困难、吞咽障碍而死亡。全球范围内，有超过70万人被确诊患有肌萎缩侧索硬化症。

已故物理学家霍金患有“渐冻人症”。来源：新华社/法新

在这项研究中，科研团队通过搜索大量的数据集寻找与疾病相关的基因，并识别可作为创新疗法的潜在靶点。他们利用英矽智能自主研发的ai靶点识别引擎pandaomics分析了来自公共数据集的中枢神经系统样本表达谱，以及来自answerals（回答萎缩性脊髓侧索硬化症）项目的由诱导性多功能干细胞分化成的运动神经元表达谱。经过分析，科学家确定了17个高置信度靶点和11个全新的靶点。

在寻找药物靶点的过程中，pandaomics扮演了重要角色。这个人工智能引擎通过对组学数据和文本数据池的分析，能找到病人与健康人群的基因差异，再结合信号通路、科学文献、意见领袖等多方面信息的综合分析，找到靶点与疾病的关联，进而发现某种适应症的新靶点。它的算法还可以根据新颖性、置信度、商业性、成药性、安全性和其他影响靶点选择的关键因素，对靶点蛋白进行排序。

ai靶点识别引擎pandaomics运行示意图

对于这28个科学家和人工智能引擎共同发现的靶点，研究人员在果蝇模型中开展了验证工作，有18个靶点被证明与渐冻人症的症状有适度或强相关性。这18个靶点涵盖8个科学界未报告过的基因——kcnb2、kcns3、adra2b、nr3c1、p2ry14、ppp3cb、ptprc和rara。如果抑制这些靶点，渐冻人症的神经退行性症状就有望得到减缓。

清华大学教授、福贝生物科技创始人鲁白博士表示：“从人工智能驱动在海量数据集中发现靶点，到在果蝇、小鼠、诱导多能干细胞等多个模型系统中进行生物验证，再到通过研究者发起的试验进行快速临床测试，这代表了一种新的趋势，有望大大降低药物开发的成本和时间。更重要的是成功率的提升，特别是针对神经退行性疾病而言。”这位科学家期待，对这些新靶点展开临床验证。

谈及未来的临床验证，任峰博士告诉记者：“我们正在深化合作，将其中的一些靶点推向临床试验阶段。”令他欣喜的是，人工智能引擎识别的64%靶点（28个中的18个）在临床前动物模型中得到了验证。今后，英矽智能将进一步扩大pandaomics的使用范围，利用它来发现肿瘤、免疫、纤维化疾病等多种疾病的新靶点。

栏目主编：黄海华

本文作者：俞陶然

题图来源：视觉中国

图片编辑：邵竞

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