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脊髓肌萎缩中国新药的前世今生健点子ihe
治疗脊髓肌萎缩（SpinalCordAtrophy，SMA）的新药今天正式在国内上市！
Spinraza是一款鞘内给药的生物制剂，治疗SMA的所有类型。
你知道这些有关Spinraza的背后和发现的故事吗？
Spinzara（nusinersen，诺西那生钠注射液），第一个上市的地方是美国，在获得了食品药品监管局FDA于年12月26日圣诞节批准后上市。
虽然已经上市，一个长期的临床开发项目（SHINE），持续对nusinersen的安全性和疗效进行研究。这个试验在全球35家医院进行，主要在美国，英国。
根据病情的严重和患者年龄,SMA主要分为四个类型。
患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考，学习和与周围的人进行情感交流。
SMA在欧美人群存活新生儿中发病率约为1/，中国人群中的携带率约为1/42，是一种相对常见的罕见病，占2岁以下儿童致死性遗传病的首位。
SMA的临床表现为：近端肢体和躯干的进行性、对称性肌无力和肌萎缩，随病情进展进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统等其他系统异常，患者常死于呼吸衰竭。
Spinraza又是怎样发现的呢？
这要追溯到Ionis制药和冷泉港实验室的两位科学家。
弗兰克-贝内特(C.FrankBennett)和阿德里安-克雷纳(AdrianKrainer)--分别来自伊奥尼斯制药公司(IonisPharmaceuticals)和冷泉港实验室(ColdSpringHarborLaboratory)。
弗兰克和阿德里安因为开发了反义寡核苷酸疗法，有效治疗儿童神经退行性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)而获得了此项大奖。
年第一项突破奖--生命科学奖就颁给了这两位科学家。
突破奖(BreakthroughPrize)是全世界科学领域内奖金最丰厚的的奖项，单项奖金高达万美元。总计万美元。
相比之下，诺贝尔奖的最高奖金约合万美元。
弗兰克-贝内特是药理学家，阿德里安-克雷纳是生物化学家，他们发现，RNA拼接的自然过程中，生产出可以治疗脊髓性肌萎缩症的治病原因，SMN1的物质。
后来，这个物质就被命名为Nusinersen，现在由渤健(Biogen)公司Spinraza的上市名销售。
(Breakthrough奖网站照片）
贝内特出身于美国新墨西哥州的家庭旅馆（Motel）里长大。在老师的鼓励下，他开始从事药理学，并热衷于寻找特别可怕疾病的治疗方法。
阿德里安是东欧裔移民后裔，从小在乌拉圭蒙得维的亚长大。
两人在年开始联手研究脊髓性肌萎缩症，14年的合作，终于修成正果。
医保覆盖
虽然获批，但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为，Spinraza在欧美市场的治疗费用不菲。
这个新药在欧美第一年的治疗费为,美元，随后每年的治疗费用为,美元。
根据渤健的年的季报显示，自从渤健从Ionis制药获得了独家授权后，就带着Spinraza一路高歌前进，此外渤健亮瞎眼的大明星产品。
截至年2月，Spinraza已经陆续在全球40多个国家和地区获得了批准，其中在30多个市场获得了医保覆盖，渤健表示。
Spinraza目前已经治疗了上千名的SMA患者，其中主要是I型和II型患者。
尤其是，渤健在去年第四季度,再接再厉一鼓作气在研发新药的管线中增加了六种神经病学药物。
这表明，渤健的市场表现都可能增加公司高管寻求高价值转出的筹码。
渤健最新的年最新季报显示，今年第一季度,spinraza的销售额增长了10%,至5.18亿美元。
这其中，有喜有忧。尽管美国销售额下降了5%,但美国以外的销售额，包括欧洲和日本增长26%抵消了这一跌幅。如今，中国市场新上市，比将此外下一个新的白癜风有什么办法治疗白癜风怎么防治
