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新药研发最新进展2022年10月
Nature：开发出两种抗抑郁作用的非致幻化合物
-10-08报道，在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳大学教堂山分校、加州大学旧金山分校、耶鲁大学、杜克大学和斯坦福大学的研究人员朝着回答这个问题迈出了重要的一步。他们在动物模型研究中开发出与迷幻剂作用于相同的靶标---特定神经元表面的5-HT2A血清素受体---但在给小鼠服用时不会产生同样的迷幻效果的化合物：(R)-69和(R)-70。这两种新化合物引发的抗抑郁作用与科学家们在过去20年里在用SSRI药物治疗的小鼠身上长期观察到的抗抑郁作用相同，只是有两点不同：这两种新化合物的抗抑郁作用在服用一剂后就会立即生效，而且持续时间很长。相关研究结果于年9月28日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Bespokelibrarydockingfor5-HT2Areceptoragonistswithantidepressantactivity”。
论文共同通讯作者、北卡罗莱纳大学教堂山分校医学院药理学教授BryanL.Roth博士说，“我们非常惊讶这两种化合物具有类似氯胺酮和裸盖菇素（psilocybin）的抗抑郁活性，后两者都是快速起效的抗抑郁迷幻药。我们基本上是在进行化学实验，看看我们是否可以构建一种化合物来激活5-HT2A。一旦我们做到了这一点，我们决定在小鼠身上做实验。”
原文：doi:10./s---z.
Science：发现6种新的非阿片类化合物可减轻疼痛，但不产生镇静作用
-10-06报道，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校、中国香港中文大学深圳校区、德国埃尔朗根-纽伦堡大学和加拿大蒙特利尔大学等研究机构的研究人员指出一组新发现的分子能够减轻小鼠的疼痛，同时避免了阿片类药物的镇静作用。这些分子与可乐定（clonidine）和右美托咪定---医院里常用的镇静剂药物---作用于同一受体，但在化学上与它们无关，可能不会上瘾。相关研究结果发表在年9月30日的Science期刊上，论文标题为“Structure-baseddiscoveryofnonopioidanalgesicsactingthroughtheα2A-adrenergicreceptor”。论文通讯作者为加州大学旧金山分校药学院教授BrianShoichet博士、加州大学旧金山分校解剖学系主任AllanBasbaum博士、香港中文大学深圳校区的结构生物学者YangDu博士和埃尔朗根-纽伦堡大学化学学者PeterGmeiner。
可乐定和右美托咪定也都是有效的止痛剂，但镇静性很强，医院外很少用于止痛。Shoichet说，“我们发现有可能将与这种受体有关的镇痛作用和镇静作用分开。这使得它成为一种非常有前途的药物开发靶标。”
原文：doi:10./science.abn.
更年期药物！安斯泰来口服非激素疗法fezolinetant在美欧进入审查！
-09-30报道，日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理fezolinetant的营销授权申请（MAA）并进行监管审查：该药是一种口服非激素化合物，用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。今年8月，美国食品和药物管理局（FDA）也已受理了fezolinetant的新药申请（NDA）。安斯泰来递交了一张优先审查凭证（PRV）来加速NDA审查。FDA预计将在年2月22日做出最终审查决定。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
-09-30报道，BioMarin制药公司近日宣布，已重新向美国食品和药物管理局（FDA）提交了基因疗法Roctavian（valoctocogeneroxaparvovec，valrox，BMN）的生物制品许可申请（BLA）：用于治疗重度A型血友病成人患者。此次重新提交的文件，包括了对美国FDA于年8月18日发布的关于valrox的完整回复函（CRL）的回复，以及后续反馈，包括全球GENEr8-13期临床研究的2年结果，以及正在进行的1/2期剂量递增研究5年随访的支持性数据。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
-09-30报道，Amylyx制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Relyvrio（苯丁酸钠+牛磺酸二醇，PB-TURSO，前称AMX）：该药是一种口服固定剂量组合疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。在一项随机、安慰剂对照临床试验中，Relyvrio治疗显著减缓了ALS患者身体功能丧失。用药方面，Relyvrio可作为单药疗法，也可与现有批准的疗法一起使用。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
-09-30报道，日本药企盐野义（Shionogi）近日宣布，其新冠肺炎口服抗病毒药物ensitrelvirfumaricacid（S-，以下简称“ensitrelvir”）在亚洲开展的一项2/3期临床研究的3期部分达到了主要终点。ensitrelvir是北海道大学与盐野义联合研发的一种3CL蛋白酶抑制剂，目前正被评估每日一次为期5天疗程，用于新冠肺炎（COVID-19）的抗病毒治疗。3CL蛋白酶对新型冠状病毒（SARS-CoV-2）的复制至关重要。ensitrelvir通过选择性抑制3CL蛋白酶，抑制新冠病毒的复制。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-上市申请!
-09-30报道，SareptaTherapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准基因疗法SRP-（delandistrogenemoxeparvovec，AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）：用于治疗非卧床的（ambulant）杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
如果获得批准，SRP-将成为第一款治疗DMD的基因疗法。SPR-旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，以靶向性地产生肌营养不良蛋白的功能成分——微营养不良蛋白。此前，FDA已授予了SRP-罕见儿科疾病资格（RPDD）、快速通道资格（FTD）。SRP-先前在美国、欧盟、日本还被授予了孤儿药资格（ODD）。
偏头痛急性治疗新药！新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请：快速有效持久缓解偏头痛!
-09-30报道，AxsomeTherapeutics是一家致力于开发创新疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，在与美国食品和药物管理局（FDA）成功举行了A类会议后，打算在年第三季度重新提交新型口服多机制药物AXS-07（MoSEICmeloxicam/rizatriptan，20mg/10mg）用于偏头痛急性治疗的新药申请（NDA）。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
-09-30报道，优时比（UCB）近日宣布，Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准：作为其他抗癫痫药物的附加疗法（add-ontherapy），用于2岁及以上患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
-09-29报道，PharmingGroupN.V.是一家致力于开发和商业化蛋白质替代疗法和精准药物的荷兰生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理leniolisib的新药申请（NDA）进行优先审查：该药是一种口服选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，用于年龄≥12岁的青少年和成人患者，治疗活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种罕见的原发性免疫缺陷）。
根据《处方药申报者付费法案》(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为年3月29日。APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷症，目前的治疗依赖抗生素和免疫球蛋白替代疗法等支持性疗法。leniolisib有潜力为APDS治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
首个结节性痒疹药物！美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
-09-29报道，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Dupixent（达必妥，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）：用于治疗结节性痒疹（prurigonodularis）成人患者。该适应症通过优先审查程序获批，标志着Dupixent在美国的第2个皮肤病适应症、第5个疾病适应症。
新型工程化T细胞疗法！gavo-cel治疗间皮素阳性实体瘤：93%的患者经历肿瘤消退，疾病控制率77%!
-09-29报道，T细胞治疗公司TCR2Therapeutics近日公布了评估新型基因工程T细胞疗法gavocabtageneautoleucel(gavo-cel，TC-）治疗表达间皮素（mesothelin）实体瘤1/2期临床试验（NCT）一期部分的阳性结果。截至年9月9日的数据截止日期，32名患者（包括23例间皮瘤[MPM]、8例卵巢癌、1例胆管癌）在临床试验的一期部分接受了单次gavo-cel输注。这些患者先前接受过大量治疗（既往治疗中位数为5线），其中66%的患者接受过免疫检查点抑制剂治疗，19%的患者接受过间皮素靶向治疗。
GPBAR1和CYSLTR1的组合靶向研究揭示了胆汁酸和白三烯在药物性肝损伤中的机制作用
-09-29报道，近日，来自意大利佩鲁贾大学的研究者们在Hepatology杂志上发表了题为“CombinatorialtargetingofGPBAR1andCYSLTR1revealsamechanisticroleforbileacidsandleukotrienesindruginducedliverinjury”的文章，该研究证实了GPBAR1和CYSLTR1在DILI的发生发展中相互作用。一种旨在激活GPBAR1同时抑制CYSLTR1的组合方法可逆转DILI模型中的肝损伤。
本研究已经证明了GPBAR1和CYSLTR1由LSEC、循环单核细胞和肝脏巨噬细胞共同表达，并且设计了一种以CYSTLR1和GPBAR1为靶点的组合方法，这种混合的、口服活性的小分子有效地挽救了肝脏损伤的啮齿类动物模型。
原文：doi:10./hep..
有效预防手术部位感染！D-PLEX(聚合物脂质包埋多西环素)3期临床：将腹部手术后切点感染和死亡降低54%!
-09-29报道，PolyPid生物制药公司致力于利用专有的PLEX（聚合物脂质包埋基质）技术开发局部给药、受控、长效释放疗法，改善手术结局。其候选产品通过将PLEX与活性药物成分（API）配对，能够以预先确定的最佳释放速率将药物直接递送至人体内的精确位置，持续释放几天至几个月不等。目前，其先导候选产品D-PLEX处于3期临床开发，用于预防腹部和胸骨手术部位软组织感染。
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX)滚动审查!
-09-29报道，Vertex制药公司与合作伙伴基因编辑公司CRISPRTherapeutics近日联合宣布，Vertex已结束与美国食品和药物管理局（FDA）的讨论，FDA授予了exagamglogeneautotemcel（exa-cel，前称CTX）滚动审查：这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。Vertex将于年11月开始提交生物制品许可申请（BLA），以供滚动审查，并预计将于年第一季度完成提交。Vertex之前已经与欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）就支持exa-cel上市申请所需的数据进行了讨论，并有望在年底前提交。
MolecularTherapy:NucleicAcidsMAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
-09-28报道，近日，来自罗氏制药的研究人员在MolecularTherapy:NucleicAcids杂志上发表了题为IdentificationandcharacterizationofaMAPT-targetinglockednucleicacidantisenseoligonucleotidetherapeuticfortauopathies的文章，该研究这些数据进一步支持针对tau蛋白的lnna-asos用于治疗牛皮病。
在本研究中，研究者对锁定核酸(LNA)修饰的反义寡核苷酸(ASOs)进行了大型库筛选，其中仔细平铺MAPT位点，从而确定了30个UTR中的活动热点。对LNA设计的进一步修改导致了ASO-933的产生，它选择性和有效地减少了hTau小鼠、猴子和人类神经元原代培养中的tau蛋白。ASO-933具有良好的耐受性，并在小鼠和食蟹猴的大脑中产生了强大的、持久的tau蛋白减少。在猴子中，脑tau蛋白在注射后的20周内保持减少，并与脑脊液(CSF)中tau蛋白的减少相对应。本研究研究结果表明，LNA-ASOs表现出优异的药物样特性和持续的疗效，可能转化为患者很少的鞘内给药。
原文：doi:10./j.omtn..08..
全球首个EZH1/2双重抑制剂！Ezharmia在日本获批：治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)！
-09-28报道，第一三共制药（DaiichiSankyo）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ezharmia（valemetostattosilate）：该药是一种首创的（first-in-class）EZH1和EHZ2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）患者。
值得一提的是，Ezharmia是全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2双重抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。ATL是一种罕见的恶性血液肿瘤，可表现为白血病或淋巴瘤，在日本某些地区发生率较高，五年总体生存率约为14%。目前，复发或难治性ALT患者除了强化化疗外几乎没有其他选择，预后不佳。
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
-09-28报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，其靶向抗癌药Koselugo(selumetinib)获日本厚生劳动省（MHLW）批准：该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。
PD-1肿瘤免疫疗法！Keytruda(可瑞达)在日本获批4项新批准：治疗多种癌症！
-09-28报道，默沙东（MerckCo）近日宣布，其抗PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）获得了日本厚生劳动省（MHLW）四项新的批准：高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）、肾细胞癌（RCC）、晚期或复发性宫颈癌、IIB/IIC期黑色素瘤。
iScience：科学家开发出一种新型工具或能筛选靶向作用肿瘤抑制基因缺失的药物
-09-27报道，近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Anisogeniccelllinepanelforsequence-basedscreeningoftargetedanticancerdrugs”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了他们如何创造一种等基因检测盘或在遗传上相同的细胞系，旨在实现对靶向作用因肿瘤抑制基因功能缺失所驱动的癌症的药物进行大规模的筛选。
原文：DOI:10./j.isci..
全身型重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准长效C5抑制剂Ultomiris！
-09-27报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）：作为标准疗法的附加（add-on）疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此前，Ultomiris于年4月在美国获得批准、年8月在日本获得批准，用于特定的gMG成人患者。目前，Ultomiris治疗gMG的申请在其他国家正在进行监管审查。
不限癌种！礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准：治疗RET基因融合阳性实体瘤！
-09-27报道，礼来（EliLilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其精准肿瘤学药物Retevmo（selpercatinib，塞尔帕替尼，40mg和80mg胶囊）：用于治疗在先前系统治疗期间或之后疾病进展、或没有其他令人满意替代治疗选择的、RET基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者。该适应症基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序下获得批准。该适应症的持续批准将取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。
Retevmo是一种强效、口服、高度选择性、转染期间重排（RET）激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，阻止癌细胞生长。该药开发用于治疗存在RET基因异常的广泛类型癌症患者。
每年注射次→52次！超长效基础胰岛素icodec胰岛素(每周一次)降糖效果优于德谷胰岛素(每日一次)！
-09-27报道，诺和诺德（NovoNordisk）近日在年底58届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上公布了ONWARDS2试验的新数据。这是一项为期26周的3a期治疗达标（treat-to-target）试验，在例既往使用每日注射一次胰岛素的2型糖尿病患者，比较换用每周注射一次icodec胰岛素（insulinicodec）与每日注射一次德谷胰岛素（insulindegludec）的疗效和安全性。试验主要终点是治疗第26周，2个治疗组糖化血红蛋白（HbA1c）的变化。
icodec胰岛素是一种新型的每周注射一次的超长效基础胰岛素，旨在通过单次皮下注射来满足一周的基础胰岛素需求。目前持续时间最长的基础胰岛素产品需要每天注射一次。诺和诺德正在对icodec胰岛素正在进行3期临床开发，该产品有潜力显著降低糖尿病患者的注射负担，从每年次降低至每年52次。
特应性皮炎(AD)新药！欧盟CHMP建议批准抗IL-13单抗Adtralza：治疗12-17岁青少年患者!
-09-27报道，丹麦药企利奥制药（LEOPharma）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准扩大抗炎药Adtralza（tralokinumab）的适用人群：用于治疗适合系统治疗的12-17岁中度至重度特应性皮炎（AD）青少年患者。Adtralza通过皮下注射给药，青少年患者的推荐剂量为初始剂量mg、然后每隔一周注射mg，这与成人患者的剂量相同。Adtralza是一种高亲和力单抗，已在欧盟、英国、加拿大、阿拉伯联合酋长国、瑞士批准，用于治疗中重度AD成人患者。此外，该药也已在美国获得批准治疗中重度AD成人患者，其美国市场商品名为Adbry。
狼疮性肾炎(LN)首个口服药物！欧盟批准新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis：显著改善肾脏应答!
-09-27报道，日本药企大冢制药（Otsuka）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）Lupkynis（voclosporin）：联合霉酚酸酯（mycophenolatemefetil，MMF），用于治疗活动性III、IV或V级（包括混合III/V和IV/V级）狼疮性肾炎（LN）成人患者。值得一提的是，Lupkynis是欧盟获批用于治疗活动性LN的首个口服药物。
反义RNA降脂疗法！PCSK9反义药物ION治疗高胆固醇血症：将LDL-C显著降低62.3%!
-09-27报道，反义RNA疗法行业领导者Ionis制药公司近日公布了其反义RNA药物ION（AZD）治疗高胆固醇血症2b期SOLANO研究（NCT）的顶线结果。这是一项随机、平行、双盲、安慰剂对照研究，共入组了名高危高胆固醇血症患者，这些患者尽管接受最大耐受剂量他汀类药物和/或依泽替米贝（ezetimibe），但仍表现出高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）（70mg/dL≤LDL-C＜mg/dL）。该研究的主要目的是评估ION相对于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。
结果显示，该研究达到了主要终点：治疗28周后，与安慰剂相比，每月给药一次60mg剂量ION将LDL-C水平显著降低62.3%（p0.）。该研究中，ION安全且耐受性良好。
银屑病外用新药！PDE4抑制剂roflumilast(罗氟司特，0.3%)泡沫：治疗头皮和身体银屑病，3期临床成功!
-09-27报道，ArcutisBiotherapeutics是一家专注于免疫皮肤病学创新的早期商业化公司。近日，该公司公布了ARRECTOR关键3期试验的阳性结果。该试验正在评估罗氟司特（roflumilast）0.3%泡沫，该药是一种每天一次的非甾体局部磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂，用于治疗成人和青少年头皮和身体银屑病。结果显示，该研究达到了S-IGA成功和B-IGA成功的共同主要终点，以及所有次要终点。
“预防+治疗”新冠肺炎！长效抗体鸡尾酒Evusheld(恩适得)欧盟获批新适应症：治疗COVID-19!
-09-23报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准其长效抗体鸡尾酒疗法Evusheld（中文名：恩适得，通用名：tixagevimab+cilgavimab，替沙格韦单抗联合西加韦单抗，前称AZD）：用于治疗不需要补氧、并且病情进展到严重新冠肺炎（COVID-19）的风险增加的成人和青少年（年龄≥12岁、体重≥40公斤）患者。Evusheld推荐剂量为mg替沙格韦单抗+mg西加韦单抗，2种抗体分开给药，连续肌肉注射（IM）。
CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获欧盟CHMP建议批准：二线治疗B细胞淋巴瘤(DLBCL/HGBL)!
-09-23报道，吉利德科学（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准CD19CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtageneciloleucel）：用于二线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。具体人群为：一线化学免疫疗法难治或一线化学免疫疗法后12个月内复发的DLBCL和HGBL成人患者。
早期黑色素瘤免疫治疗！Opdivo辅助治疗IIB/C期黑色素瘤：显著延长无复发生存期!
-09-23报道，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，3期CheckMate-76K试验达到了主要终点。这是一项随机、双盲3期试验，在手术完全切除IIB/C期黑色素瘤的患者中开展，正在评估抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）作为单药疗法用于辅助治疗的疗效和安全性。试验中，患者接受Opdivo（mg，每4周一次[Q4W]）或安慰剂，治疗直至12个月。
结果显示，在预先指定的中期分析中，试验达到了主要终点：与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗在无复发生存期（RFS）方面实现统计学显著和临床意义的益处。在中期分析时，未观察到新的安全信号。
哮喘创新药！欧盟批准首创TSLP靶向单抗Tezspire：适用于广泛患者，无表型/生物标志物限制!
-09-23报道，阿斯利康（AstraZeneca）与安进（Amgen）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tezspire（tezepelumab）：作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄≥12岁、接受大剂量吸入性皮质类固醇（ICS）和其他药物但病情控制不足的严重哮喘患者。
Tezspire是一款首创（first-in-class）生物制剂，通过阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP），在炎症级联反应的顶端发挥作用。TSLP是一种上皮细胞因子，在哮喘炎症中起关键作用。
助力移植！巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟即将获批：用于移植受者，治疗难治性CMV感染!
-09-23报道，武田制药（Takeda）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗病毒药物Livtencity（maribavir）：用于已接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）的成人患者，治疗对一种或多种先前疗法（包括更昔洛韦[ganciclovir]、缬更昔洛韦[valganciclovir]、西多福韦[cidofovir]、膦甲酸[foscarnet]）难治的（有或无耐药）移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病。
眼科双特异性抗体！罗氏Vabysmo在欧盟获批：治疗2种视网膜疾病!
-09-23报道，罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准双特异性抗体Vabysmo（faricimab）：用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD或wetAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力损害。今年1月，Vabysmo已获得美国FDA批准。nAMD和DME属于视网膜疾病，是导致视力丧失的2大首要原因，影响全球多万人。
银屑病创新药！口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!
-09-23报道，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型口服抗炎药Sotyktu（deucravacitinib）：用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。Sotyktu不建议与其他强效免疫抑制剂联合使用。目前，Sotyktu也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。
Sotyktu是一种首创的、口服、选择性、变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，是全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。Sotyktu具有一种新的作用机制，将为中重度斑块型银屑病患者群体带来一种受欢迎的新一线口服治疗方案。
银屑病关节炎(PsA)/脊柱关节炎(axSpA)新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx在欧盟进入审查!
-09-23报道，优时比（UCB）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其新型抗炎药Bimzelx（bimekizumab）的2份营销授权申请（MAA）：（1）用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（2）用于治疗活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）成人患者。
Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子（IL-17A和IL-17F）所驱动炎症过程的治疗药物。
15价肺炎疫苗！默沙东Vaxneuvance获欧盟CHMP建议批准：用于6周龄-18岁以下人群!
-09-22报道，默沙东（MerckCo）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V）：用于6周龄至18岁以下的婴儿、儿童、青少年群体，进行主动免疫接种，以预防由15种血清型肺炎链球菌引起的侵袭性疾病、肺炎和急性中耳炎。在欧盟，Vaxneuvance先前已被批准用于18岁及以上成年人群。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在今年年底做出最终审查决定。
五价脑膜炎球菌疫苗！辉瑞MenABCWY关键3期临床试验获得成功！
-09-22报道，辉瑞（Pfizer）近日公布了其在研5价脑膜炎球菌疫苗（MenABCWY）关键3期临床试验（NCT）的阳性顶线结果。这是一项随机、阳性对照3期试验，评估了MenABCWY在健康青少年及年轻成人（10-25岁）中的安全性、耐受性和免疫原性。
结果显示，试验达到了全部主要和次要终点：针对导致大多数侵袭性脑膜炎球菌病的全部5种脑膜炎球菌血清群（A、B、C、W、Y），2剂MenABCWY在免疫原性方面与已许可疫苗（2剂Trumenba+1剂Menveo）相比均显示出非劣效性。
儿科银屑病新药！安进口服PDE4抑制剂Otezla三期临床研究获得成功!
-09-22报道，安进（Amgen）近日公布了口服抗炎药Otezla（apremilast）一项重要的3期临床研究结果，证实了Otezla对中度至重度斑块型银屑病儿科患者的疗效。具体而言，来自3期SPROUT（PPS0-）研究的数据显示，在6-17岁中重度斑块型银屑病儿童患者中，治疗第16周，与安慰剂相比，Otezla治疗使疗效评价指标取得显著改善。该研究中，不良事件与Otezla已知的安全特征一致。这些结果非常鼓舞人心，表明Otezla有潜力为目前治疗方案有限的儿科患者群体提供一个有价值的新治疗选择。
Otezla是一种口服选择性磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制剂，已获批3个成人治疗适应症（轻、中、重度斑块型银屑病，活动性银屑病关节炎、白塞病相关口腔溃疡）。值得一提的是，Otezla是第一个也是唯一一个在所有疾病严重程度（包括轻度、中度、重度）的斑块型银屑病成人患者获得批准的口服疗法。Otezla可用于治疗所有斑块型银屑病成人患者，无论其疾病严重程度如何。
呼吸道合胞病毒(RSV)开创性被动免疫疗法！长效抗体Beyfortus(nirsevimab)在欧盟监管传来喜讯！
-09-22报道，-阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲（Sanofi）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Beyfortus（nirsevimab）：作为单剂量，用于所有新生儿和婴儿，在其第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节，预防RSV下呼吸道感染疾病（LRTI）。
nirsevimab是第一种用于为广泛新生儿和婴儿提供RSV保护的长效抗体。nirsevimab是一款开创性的婴儿被动免疫疗法，专为所有婴儿设计，只需给予单剂量肌肉注射，就能够从出生直至第一个RSV季节结束，全程提供持续的预防RSV疾病作用。目前，nirsevimab正被开发用于将经历第一个RSV季节的婴儿以及在第二个RSV季节具有较高风险的儿童。
首个胆管癌免疫疗法！Imfinzi+化疗3期临床显著改善生存！
-09-22报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日公布了TOPAZ-13期试验的最新结果，数据显示：在晚期胆管癌（BTC）患者中，与标准护理（SoC）化疗相比，抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）联合SoC化疗一线治疗，可提供具有临床意义和持久的总生存期（OS）益处。此外，与化疗相比，联合用药并没有增加因不良事件而导致的停药。
黑色素瘤创新药！欧盟批准LAG-3/PD-1双重阻断免疫疗法Opdualag：一线治疗黑色素瘤!
年09月22日报道，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准固定剂量组合产品Opdualag（nivolumab和relatlimab）：用于一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达＜1%的晚期（不可切除性或转移性）黑色素瘤成人患者和青少年患者（≥12岁）。今年3月，Opdualag已获得美国FDA批准：用于治疗不可切除性或转移性黑色素瘤成人患者和儿科患者（≥12岁）。
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症获欧盟CHMP建议批准!
-09-22报道，艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准新型抗炎药IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab，mg）新适应症：将Skyrizimg静脉（IV）诱导和mg（皮下）维持治疗方案，用于治疗对常规或生物制剂应答不足、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。
Science子刊：新研究表明四价TREM2激动剂抗体有望减少阿尔茨海默病中的淀粉样蛋白病变
-09-20报道，在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学健康科学中心的研究人员发现一种新开发的激动剂抗体（agonisticantibody）减少了患有阿尔茨海默病的小鼠的淀粉样蛋白病变，表明它有望成为该疾病的一种潜在治疗方法。相关研究结果发表在2年9月7日的ScienceTranslationalMedicine期刊上，论文标题为“AtetravalentTREM2agonisticantibodyreducedamyloidpathologyinamousemodelofAlzheimer’sdisease”。论文通讯作者为德克萨斯大学健康科学中心的ZhiqiangAn博士和NingyanZhang博士。
Zhang说，“通过利用德克萨斯大学健康科学中心独特的抗体药物发现能力，并与具有互补专长的科学家合作，我们证实了多价TREM2激动抗体与TfR介导的大脑递送结合从而在体外和体内增强小胶质细胞功能并减少淀粉样蛋白病变的可行性。这种抗体工程方法能够开发出有效的靶向TREM2的疗法来治疗阿尔茨海默病。”
原文：doi:10./scitranslmed.abq.
