干细胞疗法有效治疗肌萎缩症

　　周三公布的一项新研究指出，科学家们已经研制出将干细胞和基因疗法相结合起来治疗肌肉萎缩遗传疾病的方法。

　　意大利米兰大学伊万·托伦特率领的研究小组利用人体细胞在老鼠身上进行的研究表明，它们可以引发肌肉萎缩最常见的形式杜氏肌营养不良症，然后治愈它，从而为全世界数百万患者带来了希望。

　　他们还指出，杜氏肌营养不良患者自己的细胞可以用于治疗，这就减少了发生排斥反应的可能。

　　杜氏肌营养不良是一种遗传疾病。在这种疾病中，帮助合成肌细胞增强蛋白的基因发生了变异。肌细胞增强蛋白对于阻止对肌肉的破坏起到至关重要的作用，而变异基因的出现会影响肌细胞增强蛋白的产生，引起肌肉萎缩。

　　在实验中，托伦特和他的小组从杜氏肌营养不良患者身上获得肌肉干细胞CD+。这些细胞被植入老鼠身上，从而产生与人类杜氏肌营养不良症患者类似的变异肌肉组织。

　　研究者继而从患者身上取得更多肌肉干细胞，修复其中被破坏的肌细胞增强蛋白基因，于是肌细胞增强蛋白的产生就能恢复正常。

　　这些细胞被植入患者的老鼠身上后，老鼠开始产生健康的肌肉组织，杜氏肌营养不良得到了治疗。

　　托伦特在研究总结中说：“这些数据表明，转基因血液或肌肉中的CD+干细胞可以用于今后杜氏肌营养不良症的自体移植治疗”。

最新文章