渐冻症治疗进展干细胞疗法带来希望

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渐冻症,又称肌肉萎缩性侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS),是一种慢性、进行性变性疾病,被世界卫生组织认定为五大绝症之一。患者体内的运动神经元逐渐受损,导致肌无力、肌萎缩和肌束颤动等症状,最终可能蔓延至呼吸系统,导致呼吸衰竭。渐冻症目前尚无根治方法,患者生存期通常不超过五年。

近年来,干细胞疗法在渐冻症治疗领域取得了显著的研究进展,为患者带来了前所未有的希望。干细胞具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力,有望通过移植重建患者的运动神经元通路,保护神经,阻止疾病进一步发展。

美国Neuralstem公司开发的干细胞候选产品NSI-就是一种脊髓源性神经干细胞系。年4月12日,Neuralstem公司宣布扩展NSI-在脊髓损伤中的I期安全性试验,将增加四名患者。NSI-疗法已被应用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗,并在临床试验中表现出良好的安全性。

此外,干细胞疗法与基因疗法的联合应用也为渐冻症治疗带来了新的突破。年9月5日,美国西达赛奈医学中心的CliveSvendsen等人在国际顶尖医学期刊《NatureMedicine》发表了干细胞基因疗法治疗渐冻症临床试验结果。该研究开发了一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法,试验结果显示,该疗法具有较好的安全性和有效性。

在我国,渐冻症患者数量约为20万,90%的患者存活不超过五年。为了提高对渐冻症的


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