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临门一脚诺华公布基因治疗脊髓肌萎缩最新
诺华（Novartis）在FDA的审批结果公布的倒计时，开始了最后的努力。
这个瑞士药企最新公布的数据显示，截至3月8日,在22名接受这个基因疗法Zolgensma（AVXS-）治疗的SMA患者中,有11人能够在没有支持的情况下坐上30秒,这标志着与12月31日的数据相比有所改善,当时有8名患者可以这样做。
这个结果采用一种称为CHOP-INTEND来客观测量运动的里程碑。
SMA患者在接受治疗5个月后，在64点等级上提高了14个百分点。在12月31日的数据分析显示,在3个月的时间里,他们的情况提高了近12个百分点。
根据诺华最新公布的基因疗法Zolgensma的数据显示,患有最严重脊髓肌肉萎缩的SMA1型的患者在静脉注射后表现出持续改善。
这家瑞士公司还详细介绍了对年龄较大和不太严重的患者进行试验的初步数据,显示，在将Zolgensma输送到脊髓液后,患者的运动功能得到了改善。
到目前为止,在这次试验中,30名患者中有3人获得了站立或行走的能力。
美国食品药品监督管理局FDA定于将于本月对是否批准Zolgensma做出决定。
如果获得批准,诺华的基因疗法将在直接挑战渤健（Biogen）的Spinraza。
Spinraza在国内获得了国家药品监督管理局（NMPA）批准，最近在国内上市。
脊髓肌萎缩是由运动神经元变性和进行性肌肉无力的基因突变引起。
脊髓肌萎缩主要新药进展：
名称
治疗机理
适应症
公司
Spinraza
（nusinersen）
反义寡核苷酸调节SMN2基因
FDA，欧盟批准
渤健（Biogen）
AVXS-
NAVrAAV9载体技术来提供SMN基因
等待审批
诺华（Novartis）
RG
SMN2剪切调控因子
临床三期试验
罗氏和PTC疗法
（健点子ihealth制作）
参考文章：
