聚焦基因治疗领域面临的5大问题

注：本文不构成任何投资意见和建议，以上市公司或公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。

随着生命科学、分子生物学技术的进步，基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，医学界一直认为基因治疗极具应用价值，其前景十分被看好，这从各企业融资数额屡创新高和制药巨头们对该领域的强势布局不难看出。

但一个新兴领域的发展必然会经历挫折，年1月8日，国外生物制药网站BioPharmaDive发布了一篇题为5questionsfacinggenetherapyin的文章，文中提出了年基因治疗领域面临的5个问题。

图源：BioPharmaDive

年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一种基因疗法，名为Luxturna（voretigeneneparvovec）。该疗法来自美国基因治疗公司SparkTherapeutics（被罗氏收购），用于治疗一种由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病病变（失明）。这是基因治疗领域的一项里程碑，并掀起了一轮基因疗法的热潮。

年5月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了诺华制药的Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec），用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。后来，监管部门又批准了一些基因疗法，还批准了数十家生物技术和制药公司进行临床试验。涉及血友病、镰状细胞和肌营养不良症等多种疾病的基因治疗药物以及最新的研究也相继出现。

然而，进入年，基因疗法经历了一系列监管和临床上的挫折，给这个领域蒙上了阴影，基因治疗开始面临一些重要的问题，正如“青春期”经历的各种起伏。这也是科学家、生物制药公司和投资者需要面临的五个问题。同时，这些问题对于患者也非常重要。

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