探访国内唯一的罕见病病区高值药进医保后

编者按：罕见病患者是一群特殊的病患。患者人数少，意味着药品需求小、成本高。世界上已确认的多种罕见病中，仅约5%具备有效的治疗药物；即使有药，动辄百万元的年治疗费也非普通人能够承受。

再小的群体也不该被放弃。去年底，经由医保谈判“灵魂砍价”，每针70万元的罕见病药物“诺西那生钠注射液”降至3.3万元。目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中涉及25种罕见病的40余种药物被纳入国家医保目录。

2月28日是“国际罕见病日”，澎湃新闻探访国内唯一的罕见病病区，看见这道“希望之光”。

“‘诺西那生钠’注射液进医保，是上天给我最好的生日礼物。”

21岁的杨林（化名）脊椎侧弯，背部高高隆起，用一种外人看来异常难受的姿势，斜着蜷缩在轮椅上。

去年12月3日，杨林生日那天，脊髓性肌萎缩症（sma）特效药“诺西那生钠注射液”等7种罕见病药物进入年国家医保药品目录。今年起，曾高达70万元一针的“诺西那生钠注射液”价格降到3.3万元，实现了高值罕见病药物纳入医保的零突破。

杨林1岁时被确诊为sma，等能治又用得起的药，等了20年。

2月21日，他在国内唯一的罕见病病区、浙江大医院医学遗传科/罕见病诊治中心注射了第一针“诺西那生钠”。

2月28日是“国际罕见病日”。澎湃新闻（

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