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梦想DMD国际医患交流大会精
年11月11日-12日，由北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心主办的第五届DMD国际医患交流大会，在北京长峰假日酒店圆满召开。
多人的会场座无虚席，11日上午9:00，大会在两位北京患者家长的主持下，隆重开幕。
这是一个实现梦想最好的时代：有药可医、有医可治、有精神可依托、有梦想可实现！这就是我们DMD患者的中国梦！以爱为路，梦不止步！
北京至爱DMD关爱中心的联合发起人李卫东首先做开场致辞。李先生在致辞中回顾了历届DMD国际医患大会，以及年中由北京至爱主办的各类活动。阐述了至爱的工作任务、至爱的梦想与使命。并为大家展示当前进行的药物床情况。
北京至爱会一直与你同在，为DMD患者和家庭的未来，也为每一个有你的现在。只有我们团结一起，共同开拓和创造，才有理由说，不畏现在，不怕将来。
北京至爱的目标始终是，为DMD患者争取更多的权利，包括社会认知，医疗服务，公共建设，让患者和家庭都更好得融入社会、参与社会、回馈社会。要做到这些，除了积极治疗，让社会充分认知外，更要改变患者及家庭的认知——我们只是换了一种方式生活，同时也要换一种视角看自己和世界。
“用勇敢和激情让孩子来欣赏这个世界，来理解这个世界，并且按其特点积极地参与这个世界。”——这是我们共同的责任。
国内神经肌肉病理等学会建立和发展的奠基人，沈定国教授对DMD的历史和研究命名，“不忘初心，加速前行”，这也是北京至爱的追求和方向。沈教授在回顾DMD历史时说的，中国是最早发现和研究DMD的，只是走得比较慢，现在相比较国外的社会环境，中国还是极具优势的。我们更有理由相信，中国科技的发展和力量，将改变DMD患者的明天。通过一次次会议，一个个活动，共同推动和建设DMD患者的精神家园和社会空间。
吴士文教授结合近几年的调查，分析和讲解了我国DMD儿童的现状。吴教授的报告不但包含详实的运动能力和身体机能，药物服用分析，还包括了上学、家庭、社交和服用激素的情况。他同样建议患者应当积极主动融入社会，学会独立，保持社交，与父母一起生活；这样，不仅有利于身体健康，而且对患者的心理建构与自我认知，都有至关重要的作用。
吴教授的发言数据详实，堪称国内分析最丰富和最专业的DMD患者综合信息分析报告！
一直在美国从事基因与细胞治疗的肖啸教授，通过实验和研究成果让我们看到，对于DMD的治疗和未来的发展，都已经逐步靠近我们想要的答案；相信在不久的将来，科学会在人类身上实现，DMD患者将迎来更多的可能和更大的空间。
Ptc公司的玛丽?弗朗西斯?哈蒙（MaryFrancesHarmon）女士代表PTC公司对ptc即将在全球（包括中国）即将开展的临床实验做了报告。在报告中，她对PTC公司的历史，药物研究方向，罕见病扶持计划进行了简介，并详细介绍了PTC公司的药物PTC。
PTC主要治疗由无义突变引起的基因疾病的机理，以及PTC公司即将在全球包括在中国开展的PTC临床实验情况。该实验将在18年年底前开始，包括以下三个临床点：
辉瑞全球药物研究中心，中国开发部的孙斐斐女士，做了杜兴型肌营养不良的治疗研发进展的报告，在报告中，她介绍了辉瑞罕见病研发策略与构架，重点介绍了辉瑞公司正在开展的两个杜式肌营养不良项目，抗myostation单克隆抗体，mini-dystrophinmindys基因治疗，其中mini-dystrophin就是利用肖啸教授所在的北卡大学生物实验室的研究成果，这个和肖教授的报告很好的呼应。
大会最后一个发言的是加拿大医生，CraigCampbell，加拿大伦敦健康科学中心和西医院，儿科神经肌肉诊所和儿科神经生理学实验室的医疗主任。他是加拿大DMD医疗临床实验的负责人，多年来负责了多个临床实验项目，他对整个dmd治疗方法进行全面的总结，并结合dmd研究的最新成果，探讨了dmd潜在治疗方案！他以患者临床数据精细分析为基础，清晰分析了ptc的治疗效果。回顾了肌肉生长抑制素抑制剂myostatin效果和问题！他以对北美联合患者数据库cpng为基础对不同疗法的激素治疗的副作用进行分析，Craig医生的讲演长达60分钟，他给本次大会做了精彩的总结！
国内外专家汇聚一堂
至爱作为患者组织，无论前方的路有多难，只要有爱付出，相互搀扶，团结一致，我们一定可以走的更稳，走的更远。我们也必将不断的创造梦想，不断的追寻探索，用行动践行责任！
让我们共同期待，下一次的相聚，下一届的精彩！
