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西安幼儿55万天价药费未完,年内还需30
文章来源：凤凰肿瘤情报局
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文/张洪涛凤凰网《肿瘤情报局》特约专家、宾夕法尼亚大学医学院副教授核心提示：
1.近日，网曝西安医院的一张患儿住院费用结算单，显示4天住院治疗费用为55万元，其中，“西药费”为.2元，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。
2.“诺西那生”、Zolgensma和Risdiplam均是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。“诺西那生”是目前国内唯一获批用于治疗这种疾病的药物，一剂55万，首年注射6次，次年费用下降，需反复注射。Zolgensma一针万人民币，一次性完成治疗。Risdiplam已于去年提交申请，一年约万，价格最低，但仍是天价。
3.目前中国约有3万至5万名“脊髓性肌萎缩症”患者，某种程度上，这5万名患者均需使用“诺西那生”或Zolgensma。但两种天价药仅有一种获批，进入医保的可能性也微乎其微。
4.使用昂贵的“诺西那生”不是过度治疗，但药物费用对患者家庭确实是沉重的负担。我国没有发达的商业医保体系，不扩大医保容量，很难将罕见药纳入医保。但是药物价格并非一成不变，随着更多同类新药获得批准，药物价格也会大幅降低。
一针救命药，去年长沙5毫升卖70万，今年九月西安1针55万，这款全球最贵天价药，为何屡遭争议？世界上最贵的药是什么？
“诺西那生”。这款大部分人几乎一生中从来不可能遇到或者用到的药物，自去年以来，先后两次以不同的方式，被媒体以“天价，用不起”等名目，炒热了自己的知名度，也由此带来了极大争议。但这款在国内被炒成全球最贵的药，现在让位给了另一款同样治疗这种叫做“脊髓性肌萎缩症”的药物Zolgensma。这款最新的药物的定价是.5万美元，也就是万人民币。据称已申请国内药监部门批准。为何针对这种罕见疾病的两款药物，分别成为全世界最贵与第二贵的药物？这是一种什么病，为何这种药物屡遭非议，但却仍有婴孩家长举债使用？而已获批进入国内的“诺西那生”，去年八月的价格为一剂70万元，今年降价到了一剂55万元，但一年内需输注6针，差不多多万元，仍是“天价”。▎图/脊髓肌肉萎缩会导致肌肉萎缩和失去控制，通常从婴儿期开始，病情严重后会瘫痪、甚至死亡
九月初，西安医院的一张住院费用结算单，显示4天的住院治疗费用为55万元。但是如果仔细看账单，主要费用是“西药费”的药物，账单显示费用为.2元。医院收取的床位费、护理费、化验费、检查费等加起来，是多元。
这个婴孩得了一种什么病，为什么药物那么贵？
这个一岁的婴孩，患的是一种叫做“脊髓性肌萎缩症”（SMA）的遗传性疾病，这是一种非常罕见的疾病，每一万个新生儿中大约会有一个人罹患这个病。如果不治疗，患儿会丧失一些基本功能，如吞咽或抬头，会影响进食和呼吸，病情严重后会瘫痪、甚至死亡。
此外，脊髓性肌萎缩症也可以是一个迟发性的疾病，会在青少年和成人期才发病，表现出明显的肌无力和运动障碍，如无法独立站立或行走。
导致SMA疾病的原因，是一个叫做SMN2基因出现了错误，影响患者身体产生有功能的蛋白SMN。如今这个一岁患者使用的药物，是“诺西那生”，这是第一款SMA治疗性新药，由美国Ionis制药公司研发，于年12月被美国食品药品监管局（FDA）批准上市。诺西那生是一种“反义寡核苷酸”，可以改变信使RNA的拼接，让SMN2基因也能生产出有功能的蛋白。
▎图：诺西那生修复SMN2基因错误在2期临床试验中，一共有25名婴儿接受了诺西那生治疗，2.9年的随访结果显示，所有孩子不需支撑都可以坐起，22名孩子（88%）能够独立行走。
其实在去年八月份，诺西那生钠注射液就成功引起了大家的
