新疗法可使多达45的杜氏肌营养不良

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ToshifumiYokota领导了一项研究，开发和测试了一种新的“鸡尾酒”药物，该药物可能对多达45%的常见肌营养不良症患者有益——这一比例明显高于目前可用的治疗方法。来源：阿尔伯塔大学

根据本周发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究，多达45%的最常见遗传性神经肌肉疾病患者可以受益于阿尔伯塔大学正在开发的一种新的“鸡尾酒”药物。该学院医学遗传学教授、首席研究员ToshifumiYokota表示，这种药物可以提供一种有效且经济的治疗方法，以减轻每,人中的6人（通常是男孩）受杜氏肌营养不良症（一种慢性肌肉萎缩症）影响的症状。医学和牙科。

受损基因的创可贴

患有杜氏肌营养不良症（简称DMD）的人体内最大的基因肌营养不良蛋白有各种突变，肌营养不良蛋白是一种细胞需要保持完整的蛋白质。肌营养不良蛋白有79个部分或外显。即使缺少一个，身体也无法产生抗肌萎缩蛋白，肌肉就会退化。DMD无法治愈，但一种称为反义寡核苷酸的新型药物使用了一种称为“外显子跳跃”的方法，这种方法在缺失的外显子上起到了创可贴的作用，因此身体可以跳过受损的指令并产生所需的蛋白质重建肌肉组织。根据横田的研究，美国食品和药物管理局已经批准了包括viltolarsen在内的四种外显子跳跃分子，但每一种都只有有限的适用性。现在，UofA的医学遗传学研究团队已经将六种类似DNA的外显子跳跃分子结合起来，创造出一种可以帮助更多患者的“鸡尾酒”疗法。“每个先前开发的外显子跳跃分子只能治疗大约10%的DMD患者，因为它们在基因内的不同位置对其外显子有不同的突变，”横田说。“我们的方法是一次性跳过11个外显子，这将使我们能够治疗大约45%的患者，”他解释说。Yokota还是GarrettCumming研究之友和加拿大肌肉萎缩症基金会研究主席。

治疗可以帮助改善心肌

横田解释说，新的鸡尾酒还解决了现有外显子跳跃治疗的另一个局限性，即它们不会穿透心肌。虽然DMD患者经常患有极度的骨骼肌无力，但大多数人死于心力衰竭。“我们的鸡尾酒将反义寡核苷酸与一种新的肽（一种短链氨基酸）结合在一起，使药物能够穿透心肌，”他说。Yokota的团队在试管和小鼠体内的患者来源的肌肉组织中测试了这种新的合成药物。他们发现了抗肌萎缩蛋白产生、肌肉增强和心脏功能改善的迹象。下一步将进行毒理学测试并通过监管步骤进行临床试验。Yokota和他的同事最近成立了一家公司，该公司将帮助将这种药物商业化。

Moreinformation:KenjiRowelQ.Limetal,DevelopmentofDG9peptide-conjugatedsingle-andmulti-exonskippingtherapiesforthetreatmentofDuchennemusculardystrophy,ProceedingsoftheNationalAcademyofSciences().DOI:10./pnas.

Journalinformation:ProceedingsoftheNationalAcademyofSciences

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