前沿干细胞疗法在渐冻症ALS临床研究

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肌肉萎缩性侧索硬化(ALS)，俗称“渐冻症”。年由JeanMartinCharcot首次确诊。中国大约有20余万患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内去世。至今为止，渐冻症临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病发病原因和机制，更没有找到有效药物来阻断疾病发展。干细胞为治疗渐冻症提供了新途径年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入渐冻症试验鼠的脑脊液中治疗渐冻症，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6％的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞，开启了干细胞治疗渐冻症新时代。多年来，干细胞移植治疗渐冻症成为热点，研究者致力开辟一条治疗渐冻症有效途径。用于研究治疗渐冻症干细胞种类较多，其中，干细胞疗法具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为有效治疗渐冻症颇具潜能干细胞。干细胞疗法对渐冻症较好改善作用在神经退行性疾病中，干细胞疗法主要目标是细胞替代和神经保护。1、神经替代作用：干细胞疗法归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。2、神经营养作用：干细胞疗法能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用神经营养因子。3、免疫调节：干细胞疗法显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。4、激活自身干细胞。综上所述，随着干细胞治疗技术的不断深入研究，干细胞疗法将会成为渐冻症的克星，还渐冻症患者一个健康美好的未来，为提高渐冻症患者生存率和生存质量提供了新策略！

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