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脊髓性肌萎缩症基因治疗,只需一针,
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一。目前中国约有3万至5万名SMA患者，SMA是导致婴儿死亡的重要遗传因素，主要症状表现为肌肉萎缩，运动功能严重受限，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。
美国食品和药物管理局已批准Zolgensma，一种治疗脊髓性肌萎缩的制药公司Novartis的基因替代疗法，用于2岁以下的儿童。重要的原因：这种治疗方法可以治疗一种常常导致婴儿死亡的使人衰弱的遗传性疾病，其价格超过万美元，使得Zolgensma成为地球上最昂贵的药物。详情：诺华表示，它将允许健康保险公司支付Zolgensma的万美元的价格.
另外，年2月28日，百健公司宣布诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至年12月31日，全球已有超过名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
国内未公布具体定价（该产品在欧美一年的费用在75万美元左右）。
其实价格不是主要问题，医疗保险是解决问题的重要办法，还有国家支付。
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