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高价孤儿药，救命还是要命
▲庞贝患者面临用不起药的困境，对于他们来说，用不用药是“生与死的区别”。图为果果年查出患病之后，和妈妈在晒太阳。（视觉中国/图）
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用得上药的是少数。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说，截至年8月21日，他们了解到的61例庞贝病患者中，用过药的只有12例，持续用药的只有4例。
从年到年，庞贝病友郭鹏贺所知道的，就已有14名小患者去世了，其中11个都未用过药。
本文首发于南方周末
文
南方周末记者袁端端
南方周末特约撰稿姚琼潘秋杏
当越来越多美国人对总统特朗普花样百出的政策表示无语时，至少有一件事大家是点赞的。
年2月28日（国际罕见病日），特朗普邀请了一位特殊客人出席其上任后首次国会两院联席会议。20岁的女孩梅根是罕见病庞贝症患者，特朗普描述她为“创造奇迹的年轻女性”，并批评美国食品药品监督管理局审批新药“缓慢而繁琐”，承诺他将削减限制，挽救更多和梅根一样的生命。
医生曾断言梅根活不过5岁，在父母的坚持和努力下，她接受了一款特效药治疗，现在是一名大二在读学生。
这款名为美而赞的特效药是全球首个也是目前唯一针对庞贝病根本病因的治疗药物，自年首次上市以来，已治疗超过60个国家两千多名庞贝病患。年5月，美而赞在中国大陆上市的消息让庞贝病患家庭倍感振奋。
然而三个多月过去，他们却发现，这可能只是一场空欢喜。
和大多数有药可用的罕见病一样，高昂的药价阻断了大多数庞贝病患者的求生之路。
据了解，一支50毫克的美而赞，国内售价元，患者每公斤体重需用药20毫克。一个三岁儿童每次约需5支，每月注射2次，一个月花费超过5万，且需终身用药。
“该药物价格昂贵至患者及家庭不能承受之重。目前大多患者由于无任何替代药物可治只能忍受病痛折磨，无法自由行走，无法学习工作，甚至无法自由呼吸，恳请您骨肽注射液说明书有什么好方法治疗白癜风
