科普利用干细胞有望治疗肌萎缩侧索硬化症

干细胞（stemcell）是一类具有自我更新能力的多潜能细胞，即干细胞保持未定向分化状态和具有增殖能力，在合适的条件下或给予合适的信号，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，又称其为“万用细胞”。

肌萎缩侧索硬化症（amyotrophiclateralsclerosis，ALS），俗称渐冻症，是一种累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核及锥体束，具有上下运动神经元损害并存的慢性进行性神经系统变性疾病，主要特征为选择性侵犯上下运动神经元（motorneuron，MN），出现进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征。ALS是致命的，80％～90％的患者于发病后3～5年死于延髓麻痹、呼吸肌麻痹或肺部感染。

年7月，BrainStorm细胞疗法公司开展的一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验的初期结果显示，对于ALS患者，成人干细胞治疗（NurOwn）移植是安全的且耐受性良好，可能产生有临床意义的获益。在治疗期间，治疗组患者的某些炎症标志物（单核细胞趋化因子1和基质细胞衍生因子-1）在统计学上显著减少，而安慰剂组中则没有。

年6月，JonathanD.Glass等人在一项针对ALS患者的II期临床试验中将15名ALS患者分为五个治疗组，分别接受不同剂量的干细胞注射。该研究为开放试验，也就意味着病人都知道他们将接受干细胞治疗。

所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组不仅在颈部脊髓部位进行了注射，还在腰椎部位进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在万到万之间。

随后研究人员对病人进行了9个月跟踪观察，搜集了有关副作用的信息，还利用ALS功能评定量表评估了疾病进展情况。这些研究人员将接受治疗的病人的功能与对照病人进行了对比，发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异，但是研究人员提醒道目前还不应根据这样一个小样本研究对干细胞疗法的有效性作出定论，但是认为将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。

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