建言签名腓骨肌萎缩症群体对年医

腓骨肌萎缩症群体对《年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》的建议

尊敬的国家医疗保障局领导：

习总书记明确提出，没有全民健康，就没有全面小康。每个人身上都有5-10个缺陷基因，一旦父母双方拥有相同的缺陷基因，就有可能生下患有罕见病的宝宝，虽然这种概率仅有万分之一，甚至更低，但对遭遇此种事件的家庭来说，却是百分之百的灾难。罕见病是一类危及生命或慢性渐进性疾病，而多数病种没有明确有效的治疗方法，给患者造成生理心理伤害的同时，给每一个患者家庭也带来巨大经济压力。年是实现全民小康的的重要节点时间，疾病不应分贵贱，罕见病患者作为“全民”的一员，理应和其他疾病患者同样，获得拥有健康权利，不给全民全面实现小康的目标拖后腿。

年5月，为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》（种）。这标志着，罕见病在健康中国这个国家战略上，越来越受到重视，同时也给罕见病患者带来了希望。

罕见病——腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）是临床上最常见的遗传性周围神经疾病，发病率为17-40/，根据遗传模式不同，有超过80个基因与CMT发病相关。目前为止，尚无逆转CMT病程的治疗方法，主要是对症支持治疗，包括康复治疗、外科矫形手术、药物治疗等，以最大限度恢复独立活动能力、提高生活质量和尽可能减少残疾的发生与发展为目标。

根据上述情况，作为腓骨肌萎缩症患者群体，就贵局关于《年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，我们提出以下建议：

一、（征求意见稿）中指出：调入的西药和中成药应当是年12月31日（含）以前经国家药品监督管理局注册上市的药品。

（征求意见稿）中指出：补齐保障短板，提升保障效果，适当扩大目录范围，更好满足参保人员基本的临床用药需求，切实维护广大参保人的健康权益。

PXT是天士力国际基因网络药物创新中心有限公司年5月通过股权和可转债投资法国Pharnext公司，引进的全球首款用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的药物，目前已被FDA和EMA授予孤儿药地位，年5月28日获批开展用于支持中国注册的国际多中心3期临床试验研究。

建议：对罕见病用药形成长效机制，腓骨肌萎缩症已包含在《第一批罕见病目录》中。目前，腓骨肌萎缩症还有几款药物在外国研发中，患者及患者家庭都期待着能用上药，却都在担心药是否能吃得起，进入医保问题一直都是患者及患者家庭的痛点和

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