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一针55万的罕见病SMA药,有成都医
9月3日下午，西安医院官方出面澄清，称患病女婴得了一种罕见的遗传疾病——脊髓性肌萎缩症（SMA）
今年2月28日第14个罕见病日更新的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》统计，未被纳入国家医保目录的8种罕见病高值药物中，SMA患者组织登记人数为人。
对比之下，其他几种罕见病年治疗费用虽然在百万元以上，但最多的患者人数也不超过人。
票据中的高达“.2元的西药费”，用来支付一款药诺西那生钠注射液，由美国药厂渤健公司研发，也是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，年在美国和欧洲上市。
在美国，诺西那生纳的定价为12.5万美元/针（约合人民币86万），首年费用75万美元，之后每年花费37.5万美元。在中国，价格由2年前的70万元/针，降到了现在55万元一针。（5ml一瓶药需70万！大白被一张住院费用清单惊呆了！）之前在有慈善赠药的基础上，每年仅药费就高达万元，且需要终身用药。诺西那生钠没有纳入医保，全部只能由患儿家庭自费支付。今年SMA患者援助活动更新后：对于符合条件的患儿第一年打6针，只需支付第1针的药物费用。剩余5针免费。后续每年治疗，按打1针送2针的方式进行。（后续每4个月打一针）也就是说，在大部分地区，目前诺西那生纳的花费最低为每年55万元人民币。虽然药费从之前每年来万降低了差不多一半，但是对于普通家庭来说还是一笔巨资，更何况是每年都需要承担这部分药费。今年3月23日，成都市人民政府网站公布了《成都市医疗保障局、成都市财政局、成都市卫健委关于罕见病用药保障有关问题的通知》。根据该通知，为推进多层次医疗保障体系建设，化解罕见病对参保人员家庭形成的灾难性支出风险，成都于年1月1日起建立了“费用可控、责任共担”的罕见病用药保障机制。该通知有效期为5年。国内获批已上市的罕见病药品，同时符合以下规定，可申请纳入本用药保障范围：
一）药品适应症属于国家罕见病目录中载明的疾病；
二）药品属于符合突破性治疗药物特征的罕见病创新药；
三）在医保支付40万/年、个人负担6万/年的限额条件下，患者可获得持续规范用药。
初次申请罕见病用药保障待遇的，应满足下列条件之一：
1.年龄5周岁（含5周岁）以上的患者，应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期，且累计参保缴费月数已满60个月。
2.年龄不满5周岁的患者，应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期，其父母任一方已参加大病医疗互助补充保险，且累计参保缴费月数已满60个月。
55万一针的诺西那生钠注射液已被纳入成都罕见病药保障药品范围。
患儿家庭只需要一年出6万，成都医保报销40万，剩余费用由药品生产企业（或供应商）承担。可以说大大减轻了患病家庭的经济压力。
太揪心！成都这个小宝宝刷屏了，才5个月大...
此外，全国其他地区部分政策性商业医疗险产品也将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为患者提供就医费用保障。
截至今年7月底，全国多地区推出了普惠型保险，据了解，如广州“穗岁康”、佛山“平安佛”、杭州“西湖益联保”、温州“益康保”、青岛“琴岛E保”、嘉兴“嘉兴大病无忧”、淄博“齐惠保”等都将罕见病天价药诺西那生钠纳入当中。
信息来自：广州市穗岁康商业补充健康保险未成年人待遇支付报告不过提到商业保险，大白这里多说一句。
目前，国际确认的罕见病有多种。研究显示，80%以上的罕见病由遗传因素导致。因此，罕见病多是有基因层面出现问题导致的疾病。
而在绝大部分商业医疗保险免责条款中，都有这条：
并且针对遗传性疾病，先天性畸形、变形或染色体异常保险公司都有类似一下的注释：
所以绝大部分罕见病即使投保了常规的商业医疗险，也是难以获得理赔的！
少数高端医疗险，针对先天性遗传性疾病可以报销一定金额，但是对于罕见病的高额费用来说还是杯水车薪。
不过市场上也有一款大众型的百万医疗险，扩展了罕见病保障责任，比较难得。
儿子2岁，得了脊髓性肌肉萎缩，众安赔了54.94万！对于商业重疾险来说，从实际理赔情况来看，基本上SMA可以按重疾病种进行理赔。
罕见病，之所以被称为罕见病，是因为得的概率低。
所以新手爸妈们也不用过度担心，大部分孩子都能健健康康长大成人。
但小概率事件，虽然很难发生，但一旦发生，对整个家庭影响巨大。
我们能做的就是尽量未雨绸缪。
当风险来临时，通过国家的医保和个人商业保险来减轻给家庭造成的巨大经济负担。
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