初创公司角逐基因疗法20赛场美柏快

年可称为基因疗法元年,这一年有三项基因疗法获得美国FDA批准上市,其中诺华(Novartis)和KitePharma的CAR-T疗法用于治疗血癌,而SparkTherapeutics的基因疗法用于治疗罕见的遗传失明。

基因疗法在治疗包括血友病(hemophilia)、β-地中海贫血(beta-thalassemia)和杜兴氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy)等遗传疾病上也表现出可喜的突破。

基因疗法的时代才刚刚开始。即便获得了这些重大突破,基因疗法仍然远未达到成熟阶段。

开发创新手段来解决基因疗法中遇到的难题和扩展基因疗法应用的初创公司如雨后春笋般出现。日前,两家初创公司分别完成数额为万和万美元的A轮融资,正式出现在大家的视野里。那么,这两家初创公司的独特之处在哪里呢?

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第一家公司的名字叫做GenerationBio,位于波士顿剑桥(Cambridge),该公司致力于依靠称为GeneWave的技术平台开发不依靠病毒载体的基因疗法。

图片来源:GenerationBio







































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