缺席千亿美金盛宴之后,中国ldquo

孤儿药，特指罕见病治疗药物。虽然针对的是罕见病种，但在定价自主等多种有利因素的驱动下，孤儿药市场规模并不小。

根据医药市场调研机构EvaluatePharma报告，年全球孤儿药市场规模为亿美元。也难怪，全球各大药企会在孤儿药领域前赴后继。年，FDA获批的53款创新药中，有31款药物，被批准用于治疗罕见病。

相比之下，国内孤儿药领域的研发，要落后不少。年，国内共获批13款创新药，只有2款被批准用于罕见病治疗，无一例外还都是外资药企产品。

这也不奇怪。国内对于孤儿药的政策支持力度，以及患者的支付能力，与海外相比都存在不小的差距。这导致，“孤儿药”在国内略显孤单。

当然，随着国内支持力度的加大，国内孤儿药市场，必然也会像海外一样繁荣。只是，这中间，还有较长的路要走。

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“诱惑”力度还不够

医药研发本身就是一件风险极高的事情，需要投入不菲的研发成本。而罕见病的患者群体规模偏小，自然会让药企多些顾虑。

根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病，即可被定义为罕见病。不过，世界各国对罕见病的认定标准存较大差异。

例如，美国对于罕见病的定义为，患病人数少于20万人的疾病；欧洲的定义为，发病率低于5/的疾病。

我国对罕见病的定义，则是基于《罕见病目录》。年5月，国家卫健委等五部门联合印发《第一批罕见病》目录，共涉及种疾病。

药企最关心的莫过于投入产出比，它们并不乐衷于“用爱发电”。巨额投入能否产生回报，无疑是药企研发立项的核心因素。

美国孤儿药蓬勃发展的核心，正是药企们在政策的“诱惑”下，嗅到了金钱的味道。

我们熟知的是，年美国颁布的全球第一个《孤儿药法案》，促进了美国孤儿药市场的发展。但实际上，法案颁布初期，药企的积极性并不高。

核心原因在于“诱惑”力度不够。当时，只有政府临床资助及未取得专利的孤儿药有7年垄断期两项激励措施。

随后，FDA在对孤儿药法案陆续修改后，药企的积极性才逐渐高涨。目前，获得孤儿药资格的品种，享有临床试验费用税收减免、获得研发资助、自主定价权、7年独占权等激励政策，“诱惑”十足。

临床方面的政策优惠，能够降低药企开发成本，缩短孤儿药上市周期；自主定价权，则给了药企足够的利润空间；而7年垄断期，更是加长了获利的周期。

巨大的“诱惑”下，药企加注孤儿药研发也就不奇怪了。截至年2月底，FDA已授出项孤儿药资格，批准个孤儿药适应症。

显然，孤儿药的发展，政策支持力度很重要。放眼国内，尽管国内对孤儿药研发的支持力度，也在逐渐加大，但相比于国外，还有一定差距。

目前，国内并未出台专门支持孤儿药研发的文件，大部分利好措施，只处于在部分医改文件里少量篇幅中。涉及的政策，主要是加速审批等，关于独占期等核心因素，未有指示。

“诱惑”力度较弱，国内孤儿药研发力量较为薄弱，也可以理解。

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支付能力的制约

国内孤儿药研发落后，除政策因素之外，还受支付能力影响。对比之下，后者更关键。

美国药企对孤儿药的定价拥有更高的自主定价权，不难预见，其售价势必会高于普通药品价格。

EvaluatePharma在《年孤儿药报告》中指出，年销售额排名前名的孤儿药中，每位患者每年的平均成本为15.09万美元，而非孤儿药物的平均成本为3.37万美元，接近4倍的差距。

实际上，这只是平均数，对于特定疾病的治疗药物来说，超过50万美元、甚至万美元的年治疗费，也不奇怪。

不止美国，国内罕见病的药物也不便宜。此前，治疗脊髓性肌肉萎缩症药物诺西那生钠注射液70万元一针的消息，便引发众多网友的

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